GenSight Biologics gab bekannt, dass der Produktionspartner des Unternehmens in den USA die Arzneimittelsubstanz (DS) für LUMEVOQ®?, die Gentherapie des Unternehmens zur Behandlung der Leberschen Hereditären Optikusneuropathie (LHON), erfolgreich und in Übereinstimmung mit den Standards der Guten Herstellungspraxis (GMP) hergestellt hat. Da die Charge gemäß den GMP-Herstellungsprotokollen hergestellt wurde, die die erforderlichen Standards für kommerzielle Chargen darstellen, kann die Gentherapie nach Bestehen aller Qualitätskontrolltests und in Erwartung von Gesprächen mit den Aufsichtsbehörden für die Anwendung bei Patienten zugelassen werden. Die Herstellung einer zweiten GMP-DS-Charge, mit der die Menge, die den Patienten zur Verfügung gestellt werden kann, erhöht wird, ist bereits im Gange. Die Ergebnisse des vg-Titers werden im Oktober 2023 erwartet.

GenSight plant die Herstellung von mindestens 3 GMP-Chargen im kommerziellen Maßstab außerhalb des Rahmens einer Validierungskampagne1, um mehr Prozessdaten für eine zukünftige Einreichung des Zulassungsantrags (MAA) zu generieren, um den Betriebsteams mehr Erfahrung mit dem Herstellungsprozess zu vermitteln und um den unmittelbaren Bedarf an Produkt für eine mögliche neue klinische Studie und für die mögliche Wiederaufnahme eines Programms für den frühen Zugang von Patienten im ersten Quartal 2024 zu erfüllen.