GenSight Biologics gab ein Update zu den wissenschaftlichen Empfehlungen, die das Unternehmen von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) erhalten hat. Diese betreffen das Design einer neuen Phase-III-Studie für LUMEVOQ, die Gentherapie des Unternehmens zur Behandlung von LHON, die durch ein mutiertes mitochondriales ND4-Gen verursacht wird. Bei der neuen Studie mit dem Namen RECOVER handelt es sich um eine randomisierte, kontrollierte Studie mit einem zweiarmigen Design: einem Scheinkontrollarm, bei dem ein Scheinverfahren eine Injektion in jedes Auge imitiert, jedoch keine Substanz in das Auge injiziert wird, und einem Behandlungsarm, bei dem die Probanden bilaterale intravitreale Injektionen von LUMEVOQ (auch bekannt als GS010) erhalten. Die Agentur befand, dass das "vorgeschlagene Studiendesign mit bilateraler Verabreichung akzeptabel erscheint, um den Nutzen von GS010 bei Patienten zu bewerten, die eine Behandlung beider Augen benötigen". Das vorgeschlagene Studiendesign enthält auch eine Open-Label-Bestimmung, bei der die Probanden im Scheinarm die Möglichkeit haben, eine bilaterale Injektion von LUMEVOQ zu erhalten, wenn der primäre Endpunkt erreicht wird.

Die Agentur gab weitere Hinweise zu den geplanten statistischen Analysen und wies auf Themen hin, die das Unternehmen bei der Verfeinerung und Fertigstellung des Studiendesigns berücksichtigen wird. Die RECOVER-Studie soll die Fragen beantworten, die der Ausschuss für neuartige Therapien (CAT) der EMA bei der Prüfung des 2020 eingereichten Zulassungsantrags aufgeworfen hat. Das Unternehmen hat beschlossen, das Dossier im April 2023 zurückzuziehen, um die Bedenken der Agentur ausführlicher diskutieren zu können.

RECOVER wird mit der Rekrutierung beginnen können, sobald das Design fertiggestellt ist, das Produkt hergestellt und für den menschlichen Gebrauch freigegeben ist und die Genehmigung der zuständigen lokalen Behörden und Ethikkommissionen vorliegt. GenSight geht davon aus, dass die Studie im zweiten Quartal 2024 beginnen und bis zum zweiten Quartal 2026 abgeschlossen sein wird. GenSight plant außerdem, Schlüsselaspekte des RECOVER-Designs mit anderen Zulassungsbehörden wie der britischen Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) und der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zu teilen.

Ein erstes Gespräch mit der MHRA soll im November 2023 stattfinden. Das Unternehmen plant, in den kommenden Monaten mit der FDA zu verhandeln, damit die Ergebnisse von RECOVER von allen wichtigen Aufsichtsbehörden akzeptiert werden.