Immatics N.V. gab bekannt, dass sein TCR-T-Programm IMA203 vom FDA Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) den Status einer Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) für mehrere rezidivierende und/oder refraktäre HLA-A*02:01-positive und PRAME-exprimierende Krebsarten erhalten hat, darunter das kutane Melanom, das Aderhautmelanom, das Endometriumkarzinom, das synoviale Sarkom und Eierstockkrebs. IMA203 ist eine TCR-T-Zelltherapie, die auf PRAME abzielt, ein Protein, das häufig in einer Vielzahl von soliden Tumoren exprimiert wird. Der RMAT-Status wurde im Rahmen des 21st Century Cures Act eingeführt und ist ein spezielles Programm, das die Entwicklung und Prüfung vielversprechender Produkte in der Pipeline, einschließlich Zelltherapien, beschleunigen soll und alle Vorteile der Fast-Track- und Breakthrough-Status-Programme beinhaltet. Eine Zelltherapie in der Erprobung kommt für die RMAT-Ausweisung in Frage, wenn sie der Definition einer Therapie der regenerativen Medizin entspricht, wenn sie eine schwere oder lebensbedrohliche Krankheit behandeln, modifizieren, umkehren oder heilen soll und wenn vorläufige klinische Beweise darauf hindeuten, dass die Therapie das Potenzial hat, ungedeckte medizinische Bedürfnisse für diese Krankheit zu erfüllen.

Zu den Vorteilen des RMAT-Status gehören eine frühzeitige Interaktion mit der FDA, die genutzt werden kann, um potenzielle Surrogat- oder Zwischenendpunkte für eine beschleunigte Zulassung zu erörtern und potenzielle Möglichkeiten zur Erfüllung der Anforderungen nach der Zulassung, eine potenzielle vorrangige Prüfung des Antrags auf eine Biologika-Lizenz (BLA) und andere Möglichkeiten zur Beschleunigung der Entwicklung und Prüfung. Basierend auf öffentlich zugänglichen Informationen1 geht das Unternehmen davon aus, dass dies das erste Mal ist, dass die FDA einen RMAT-Status für einen onkologischen Medikamentenkandidaten für mehr als zwei solide Tumorindikationen erteilt hat. Bis zum 30. September 2023 hat die FDA in den USA mindestens 238 Anträge auf RMAT-Zulassung erhalten und 92 davon bewilligt.