Medivir AB hat ein Update von einem Typ-C-Treffen mit der FDA bekannt gegeben, bei dem es um die Pläne des Unternehmens für eine globale Phase-2b-Studie und die Eröffnung einer IND für Fostroxacitabin Bralpamid (Fostrox) in den USA ging. Das wichtigste Ergebnis des Typ-C-Treffens war, dass Medivir die Vorbereitungen für die randomisierte Phase-2b-Studie, in der Fostrox + Lenvima®? mit Lenvima allein verglichen wird, mit zwei wichtigen Anpassungen des Studiendesigns fortsetzt.

Erstens: Da Medivir plant, die verbesserte Kapselformulierung von fostrox in der bevorstehenden Phase 2b-Studie zu verwenden, wird eine anfängliche Einlaufphase als erster Teil der Studie hinzugefügt. Das bedeutet, dass 20-25 zusätzliche Patienten in einen Arm mit einer niedrigeren Dosis aufgenommen werden, zusätzlich zu der 30 mg-Dosis, die in der derzeit laufenden Phase 1b/2a-Studie verwendet wird. Diese Änderung wird auch das Studiendesign in Bezug auf das Project Optimus der FDA weiter stärken.

Zweitens ist die objektive Ansprechrate (ORR) ein validierter Surrogatendpunkt für das Gesamtüberleben. In früheren HCC-Studien hat die ORR die beschleunigte Zulassung unterstützt. Daher wird der primäre Endpunkt im erweiterten Studiendesign in ORR geändert, mit wichtigen sekundären Endpunkten, einschließlich der Dauer des Ansprechens, des progressionsfreien Überlebens und des Gesamtüberlebens.

Das Ziel der Studie sowie die Größe und die Studiendauer bleiben ähnlich wie das zuvor geplante und kommunizierte Phase-2b-Design. Der Leitfaden der FDA wurde mit Mitgliedern des wissenschaftlichen Beirats und Experten für Zulassungsfragen diskutiert. Der nächste Schritt ist die Fertigstellung des Studiendesigns und des Studienprotokolls, bevor ein IND-Antrag in den USA eingereicht wird, damit die Studie Anfang 2025 beginnen kann.