Ocugen, Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase 1/2 GARDian-Studie für OCU410ST (AAV5-hRORA), einem Modifikator-Gentherapie-Kandidaten, der für die Stargardt-Krankheit entwickelt wird, eine seltene, genetisch vererbte Krankheit, die direkt die Netzhaut betrifft und häufig zu einem langsam fortschreitenden Sehverlust bei Kindern und Erwachsenen führt, behandelt wurde. Diese Phase 1/2-Studie wird die Sicherheit der unilateralen subretinalen Verabreichung von OCU410ST bei Patienten mit Morbus Stargardt untersuchen und in zwei Phasen durchgeführt. Phase 1 ist eine multizentrische, offene, dosisabhängige Studie.

Phase 2 ist eine randomisierte, ergebnisverblindete Dosisausweitungsstudie, in der erwachsene und pädiatrische Probanden in einem Verhältnis von 1:1:1 entweder einer von zwei OCU410ST-Dosisgruppen oder einer unbehandelten Kontrollgruppe zugeteilt werden. OCU410ST nutzt eine AAV-Plattform für die Verabreichung des RORA-Gens (RAR Related Orphan Receptor A) auf der Netzhaut. Es repräsentiert den Modifikator-Gentherapieansatz von Ocugen, der auf dem Nukleären Hormonrezeptor (NHR) RORA basiert, der Signalwege reguliert, die mit der Stargardt-Krankheit verbunden sind, wie z.B. Lipofuszinbildung, oxidativer Stress, Komplimentbildung, Entzündung und Zellüberlebensnetzwerke.