Ocugen, Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase 1/2-Studie ArMaDa mit OCU410 (AAV-RORA), einem Gentherapie-Kandidaten zur Behandlung der trockenen AMD (dAMD), behandelt wurde. Diese Phase-1/2-Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von OCU410 bei geografischer Atrophie (GA), die sekundär zu dAMD auftritt, untersuchen und in zwei Phasen durchgeführt werden. Phase 2 ist eine randomisierte Expansionsphase, in der die Probanden in einem Verhältnis von 1:1:1 entweder einer von zwei OCU410-Dosisgruppen oder einer unbehandelten Kontrollgruppe zugeteilt werden.

OCU410 ist eine potenziell heilende Therapie, die mit einer einzigen subretinalen Injektion verabreicht wird und auf mehrere Signalwege abzielt, die dAMD verursachen, darunter Lipidstoffwechsel, Entzündung, oxidativer Stress und Komplementaktivierung. Die anderen derzeit verfügbaren therapeutischen Optionen zielen nur auf die Komplementaktivierung ab und erfordern etwa 6-12 intravitreale Injektionen pro Jahr. Die Makula ist der Teil der Netzhaut, der für das klare Sehen in der direkten Sichtlinie verantwortlich ist.

Bei der dAMD kommt es zu einer langsamen Verschlechterung der Netzhaut mit submakulären Drusen (kleine weiße oder gelbe Punkte auf der Netzhaut), Atrophie, Verlust der Makulafunktion und Beeinträchtigung des zentralen Sehens. dAMD macht 85-90% der gesamten AMD-Population aus. GA, eine fortgeschrittene Form der trockenen altersbedingten Makuladegeneration, betrifft allein in den Vereinigten Staaten etwa 1 Million Menschen.

Ocugen verwendet eine AAV-Plattform für die retinale Verabreichung des RORA-Gens (RAR Related Orphan Receptor A). Das RORA-Protein spielt eine wichtige Rolle im Lipidstoffwechsel, indem es Lipofuszin-Ablagerungen und oxidativen Stress reduziert und in-vitro- und in-vivo-Studien (Tiermodelle) eine entzündungshemmende Wirkung zeigt. Diese Ergebnisse zeigen, dass OCU410 in der Lage ist, auf mehrere Signalwege einzuwirken, die mit der Pathophysiologie von dAMD verbunden sind.

Ocugen entwickelt AAV-RORA als einmalige Gentherapie für die Behandlung von GA. Die anderen derzeit verfügbaren therapeutischen Optionen zielen nur auf die Komplementaktivierung ab und erfordern etwa 6-12 Intravitationen pro Jahr. Die Makula ist der Teil der Netzhaut, der für das klare Sehen in direkter Linie verantwortlich ist. Die Makula ist der Teil der Netzhaut, der für das klare Sehen in direkter Linie verantwortlich ist. Die Makula ist der Teil der Netzhaut, der für die langsame Verschlechterung der Netzhaut mit submakulären Drusen (kleine weiße oder gelbe Punkte auf der Netzhaut), Atrophie, Verlust der Makulafunktion und Beeinträchtigung des zentralen Sehens verantwortlich ist.

OCU410 nutzt eine AAV-Plattform für die Verabreichung desRORA-Gens (RAR RelatedOrphan Receptor A) auf der Netzhaut. Das RORA-Protein spielt eine wichtige Rolle im Lipidstoffwechsel, reduziert Lipofuszin-Ablagerungen und Oxidationsstress und hat in Vivo-Studien (Tiermodell) eine entzündungshemmende Wirkung gezeigt. Diese Ergebnisse zeigen, dass OCU410 in der Lage ist, auf mehrere mit der Pathophysiologie der AMD verbundene Signalwege einzuwirken. Ocug entwickelt AAV-ROR A als einmalige Gentherapie für die Behandlung von GA.

Derzeit zielen die anderen verfügbaren therapeutischen Optionen nur auf die Komplementaktivierung ab und erfordern jährlich etwa6-12 intravitreale Injektionen.