Oryzon Genomics, S.A. gab bekannt, dass das Unternehmen auf der Jahrestagung 2023 der Peripheral Nerve Society (PNS), die vom 17. bis 20. Juni im Bella Center in Kopenhagen, Dänemark, stattfindet, positive präklinische Wirksamkeitsdaten von ORY-4001 in einem CMT-Modell vorstellen wird. Das wissenschaftliche Komitee der PNS-Jahrestagung 2023 hat ORY-4001, ein neuartiger potenter und selektiver HDAC6-Inhibitor auf Oxadiazolbasis, für einen Vortrag am 20. Juni um 08:40 Uhr MESZ ausgewählt, der die präklinische therapeutische Wirksamkeit bei CMT1A zeigt. Im Jahr 2022 schlossen Oryzon und die CMT Research Foundation (CMTRF), eine von Patienten geführte, gemeinnützige Organisation mit Sitz in den USA, die sich für die Entwicklung von Therapien und Heilungsmöglichkeiten für CMT einsetzt, eine Vereinbarung zur Erforschung des therapeutischen Potenzials von Oryzons Histon-Deacetylase 6 (HDAC-6)-Inhibitoren.

Nach positiven präklinischen Ergebnissen im Rahmen dieser Zusammenarbeit hat Oryzon einen Kandidaten für die klinische Entwicklung ausgewählt, ORY-4001. Dieser Wirkstoff ist ein HDAC6-Inhibitor mit ausgezeichneter Pharmakologie und sehr hoher Selektivität gegenüber anderen HDAC-Klassen, was zu einem bemerkenswerten Sicherheitsprofil ohne Hämatotoxizität führt. Der Wirkstoff weist starke entzündungshemmende Eigenschaften und positive In-vivo-Daten in Entzündungsmodellen auf.

In der Studie, die auf der PNS-Jahrestagung 2023 vorgestellt wird, zeigte ORY-4001 mehrere positive Reaktionen in einem validierten In-vivo-Modell der peripheren Neuropathie CMT1A, das viele der Symptome dieser Erkrankung beim Menschen effektiv nachahmt. Von dieser Krankheit sind 150.000 Amerikaner und mehr als 3 Millionen Menschen auf der ganzen Welt betroffen. Sie ist eine der häufigsten seltenen Krankheiten, für die es derzeit keine wirksamen Behandlungen oder Heilmittel gibt.

CMT wird durch eine Vielzahl von Genmutationen verursacht. CMT1A ist die am weitesten verbreitete Form und macht etwa die Hälfte aller Menschen mit CMT aus.