Pharvaris gab positive Daten aus der klinischen Phase-2-Studie RAPIDe-1 bekannt, die statistisch signifikante Ergebnisse für PHVS416 als orale On-Demand-Behandlung von HAE-Attacken zeigen. Pharvaris plant, die Daten der Studie auf zukünftigen medizinischen Kongressen zu präsentieren. Aufbau und Ergebnisse der klinischen Studie RAPIDe-1 RAPIDe-1 ist eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Crossover-Studie der Phase 2 mit PHVS416 Softgel-Kapseln zur akuten Behandlung von Angioödem-Attacken bei Patienten mit HAE Typ I oder II.

Vierundsiebzig Patienten aus 13 Ländern wurden in eine von drei Einzeldosen von PHVS416 und Placebo randomisiert. Die Studie vergleicht die Linderung der Symptome bei HAE-Attacken und die Sicherheit der einzelnen PHVS416-Dosen mit Placebo. In Teil I der Studie erhielten die Teilnehmer, die sich in einem anfallsfreien Zustand befanden, die zugewiesene Einzeldosis von PHVS416 im Studienzentrum, um dessen Pharmakokinetik und Sicherheit zu beurteilen.

In Teil II verabreichen die Teilnehmer das verblindete Studienmedikament selbst zu Hause, um drei vom Arzt bestätigte HAE-Attacken mit PHVS416 oder Placebo zu behandeln. Weitere Informationen zu dieser Studie finden Sie unter: NCT04618211. Der primäre Endpunkt der Studie ist die Veränderung eines aus drei Symptomen zusammengesetzten Wertes auf der visuellen Analogskala (VAS-3) (Hautschmerz, Hautschwellung, Bauchschmerz) von der Zeit vor der Behandlung bis vier Stunden nach der Behandlung, der elektronisch mit Hilfe von numerischen Eingaben erfasst wird.

Topline-Daten von 147 Attacken, die von 62 Patienten gesammelt wurden, zeigen, dass die Dosis von PHVS416 die Symptome der Attacken signifikant reduziert. Die statistischen Tests für den primären und alle wichtigen sekundären Endpunkte folgten einem vordefinierten Mehrfachvergleichsverfahren, um die statistische Signifikanz für PHVS416 20 mg und 30 mg zu bewerten, unterstützt durch eine nominale statistische Analyse für PHVS416 10 mg. Tabelle 1 Ergebnisse des primären Endpunkts, PHVS416 PHVS416 PHVS416 Kombiniertes Placebo 10 mg 20 mg 30 mg PHVS416*, N=51 N=37 N=28 N=31 N=96.