PTC Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) im Anschluss an das Verfahren zur erneuten Prüfung der bedingten Marktzulassung von Translarna (Ataluren) eine negative Stellungnahme abgegeben hat. Gemäß den europäischen Vorschriften hat die Europäische Kommission 67 Tage Zeit, das Gutachten anzunehmen. Translarna (Ataluren), das von PTC Therapeutics entdeckt und entwickelt wurde, ist eine Therapie zur Wiederherstellung von Proteinen, die die Bildung eines funktionierenden Proteins bei Patienten mit genetischen Störungen aufgrund einer Nonsense-Mutation ermöglichen soll.

Patienten mit Duchenne können bereits im Alter von 10 Jahren die Fähigkeit zu gehen verlieren (Verlust der Gehfähigkeit), gefolgt vom Verlust des Gebrauchs ihrer Arme. Duchenne-Patienten erleiden später lebensbedrohliche Lungenkomplikationen, die eine Beatmungshilfe erforderlich machen, und Herzkomplikationen in ihren späten Teenager- und 20er-Jahren.