Rocket Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) den Antrag auf Marktzulassung (MAA) für RP-L102 akzeptiert hat. RP-L102 ist eine auf lentiviralen Vektoren basierende Gentherapie zur Behandlung der Fanconi-Anämie (FA), Komplementationsgruppe A, einer seltenen genetischen Störung, die durch Mutationen im FANCA-Gen verursacht wird, die die DNA-Reparatur beeinträchtigen und durch Knochenmarkversagen (BMF), Krebsprädisposition und angeborene Fehlbildungen gekennzeichnet sind. Die MAA-Zulassung basierte auf positiven, zuvor veröffentlichten Daten aus der globalen klinischen Phase 1/2-Studie mit RP-L102. RP-L102 zeigte eine anhaltende genetische Korrektur, eine umfassende phänotypische Korrektur und eine hämatologische Stabilisierung.

Obwohl allogene Transplantate die hämatologische Komponente der FA heilen können, haben sie erhebliche Nebenwirkungen und erhöhen das Risiko von bösartigen Erkrankungen fester Organe, die zur häufigsten Todesursache bei FA geworden sind. Der Antrag auf eine Biologics License Application (BLA) für FA wird voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2024 bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) eingereicht. RP-L102 ist eine Gentherapie, die autologe (vom Patienten stammende) hämatopoetische Stammzellen enthält, die mit einem lentiviralen (LV) Vektor genetisch modifiziert wurden und eine funktionale Kopie des FANCA-Gens enthalten.

Rocket besitzt in den USA die FDA-Zulassungen für Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric Disease und Fast Track, PRIME und Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) in der EU sowie den Orphan Drug Status in beiden Regionen für das Programm. Das auf AAV-Vektoren basierende kardiovaskuläre Portfolio umfasst ein Programm in der Spätphase für die Danon-Krankheit, eine verheerende Herzinsuffizienz, die zu einer Verdickung des Herzens führt, ein Programm in der Frühphase der klinischen Erprobung für die PKP2arrhythmogene Kardiomyopathie (ACM), einer lebensbedrohlichen Herzinsuffizienz, die ventrikuläre Arrhythmien und plötzlichen Herztod verursacht, und ein präklinisches Programm zur Behandlung der BAG3-assoziierten dilatativen Kardiomyopathie (DCM), einer Herzinsuffizienz, die zu vergrößerten Herzkammern führt. Diese zukunftsgerichteten Aussagen umfassen unter anderem Aussagen über Rockets Erwartungen hinsichtlich der Sicherheit und Wirksamkeit der Produktkandidaten, die Rocket zur Behandlung von Fanconi-Anämie (FA), Leukozyten-Adhäsionsmangel-I (LAD-I), Pyruvat-Kinase-Mangel (PKD), Danon-Krankheit (DD) und anderen Krankheiten entwickelt, über den erwarteten Zeitpunkt und das Ergebnis von Rockets regulatorischen Interaktionen und geplanten Einreichungen, über Rockets Pläne für die Weiterentwicklung seines DD-Programms, Rockets Pläne für die Weiterentwicklung seines DD-Programms, einschließlich der geplanten Zulassungsstudie, sowie die Sicherheit, die Wirksamkeit und der Zeitplan der damit verbundenen präklinischen und klinischen Studien, Rockets Fähigkeit, wichtige Kooperationen und Lieferantenbeziehungen für seine Produktkandidaten aufzubauen, Rockets Fähigkeit, Vertriebs- und Marketingkapazitäten zu entwickeln oder Vereinbarungen mit Dritten für den Verkauf und die Vermarktung seiner Produktkandidaten abzuschließen und Rockets Fähigkeit, seine Pipeline zu erweitern, um zusätzliche Indikationen zu erschließen, die mit seinen Gentherapie-Technologien kompatibel sind.

Die tatsächlichen Ergebnisse können erheblich von denen abweichen, die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen enthalten sind, und zwar aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Abhängigkeit von Rocket von Dritten bei der Entwicklung, Herstellung, Vermarktung, dem Verkauf und Vertrieb von Produktkandidaten, den Ausgang von Rechtsstreitigkeiten, unerwartete Ausgaben, die Aktivitäten von Rockets Konkurrenten, einschließlich Entscheidungen über den Zeitpunkt der Markteinführung konkurrierender Produkte, Preisgestaltung und Preisnachlässe, Rockets Fähigkeit, Produktkandidaten zu entwickeln, zu erwerben und weiterzuentwickeln und neue Produktkandidaten einzuschreiben.