Rocket Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) die Biologics License Application (BLA) akzeptiert und ein Priority Review für RP-L201 (Marnetegragene Autotemcel) gewährt hat. RP-L201 ist eine auf einem lentiviralen Vektor (LV) basierende Gentherapie zur Behandlung von schwerem Leukozyten-Adhäsionsmangel-I (LAD-I), einer seltenen genetischen Immunstörung, die Patienten zu wiederkehrenden und tödlich verlaufenden Infektionen prädisponiert und im Kindesalter ohne allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation nahezu gleichmäßig tödlich verläuft. Das von der FDA festgelegte PDUFA-Datum ist der 31. März 2024. Positive erste Daten aus der globalen Phase-1/2-Studie mit RP-L201 zeigten eine 100%ige Gesamtüberlebensrate 12 Monate nach der Infusion (und während der gesamten Nachbeobachtungszeit) für alle neun LAD-I-Patienten mit 12 bis 24 Monaten
verfügbaren Nachbeobachtungszeit. Die Daten zeigten auch einen starken Rückgang des Auftretens signifikanter Infektionen im Vergleich zur Zeit vor der Behandlung sowie Hinweise auf ein Abklingen der LAD-I-bedingten Hautläsionen und die Wiederherstellung der Wundheilungsfähigkeit. Alle primären und sekundären Endpunkte wurden erreicht, und RP-L201 wurde von allen Patienten sehr gut vertragen, ohne dass behandlungsbedingte Nebenwirkungen auftraten. RP-L201 ist eine Gentherapie, die autologe (vom Patienten stammende) hämatopoetische Stammzellen enthält, die mit einem lentiviralen Vektor genetisch modifiziert wurden, um eine funktionelle Kopie des ITGB2-Gens zu liefern, das für die Beta-2-Integrin-Komponente CD18 kodiert, ein Schlüsselprotein, das die Adhäsion von Leukozyten erleichtert und ihre Extravasation aus Blutgefäßen zur Bekämpfung von Infektionen ermöglicht. Rocket besitzt die FDA-Zulassung für Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric und Fast Track in den USA, PRIME und Advanced Therapy
Medicinal Product (ATMP) in der EU und den Orphan Drug Status in beiden Regionen für das Programm. RP-L201 wurde vom Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras und Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz einlizenziert. Der lentivirale Vektor wurde im Rahmen einer Zusammenarbeit zwischen UCL und CIEMAT entwickelt.