Rocket Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) die Frist für die vorrangige Prüfung des Biologics License Application (BLA) für KRESLADI (Marnetegragene Autotemcel) zur Behandlung der schweren Leukozytenadhäsionsschwäche-I (LAD-I) verlängert hat. Die FDA verlängerte den Prüfungszeitraum um drei Monate bis zum 30. Juni 2024, um zusätzliche Zeit zu gewinnen, um klärende Informationen zu Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC) zu prüfen, die Rocket als Antwort auf Informationsanfragen der FDA eingereicht hat. Die FDA hat außerdem bestätigt, dass eine Sitzung des Beratenden Ausschusses nicht erforderlich ist.

KRESLADI ist eine Gentherapie, die autologe (vom Patienten stammende) hämatopoetische Stammzellen enthält, die mit einem lentiviralen (LV) Vektor genetisch modifiziert wurden, um eine funktionelle Kopie des ITGB2-Gens zu liefern, das für die Beta-2-Integrin-Komponente CD18 kodiert, ein Schlüsselprotein, das die Adhäsion von Leukozyten erleichtert und ihre Extravasation aus den Blutgefäßen zur Bekämpfung von Infektionen ermöglicht. Rocket besitzt die FDA-Zulassungen für Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric und Fast Track in den USA, PRIME und Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) in der EU sowie Orphan Drug in beiden Regionen für das Programm. KRESLADI wurde vom Centro de Investigaciones Energeticas, Medioambientales y Tecnologicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica en Red de Enfermedades Raras und Instituto de Investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz einlizenziert.