Die Scholar Rock Holding Corporation gab aktuelle Unternehmensinformationen bekannt und wies auf die bevorstehenden Prioritäten für ihre Pipeline-Programme im Jahr 2022 hin. Prioritäten für 2022: Apitegromab ist ein selektiver Inhibitor der Myostatin-Aktivierung, der als potenzielle erste muskelgesteuerte Therapie für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) entwickelt wird. Robuste Rekrutierung der Phase-3-Studie SAPPHIRE zur Evaluierung von Apitegromab bei Patienten mit nicht-ambulanten Typ-2- und Typ-3-Patienten. Scholar Rock hat die SAPPHIRE-Studie begonnen. Das Studiendesign sieht vor, dass etwa 156 Patienten im Alter von 2-12 Jahren mit nicht-ambulanter SMA vom Typ 2/3 in die Haupt-Wirksamkeitspopulation aufgenommen werden. Die Patienten werden im Verhältnis 1:1:1 randomisiert und erhalten 12 Monate lang entweder Apitegromab 10 mg/kg, Apitegromab 20 mg/kg oder Placebo als intravenöse (IV) Infusion alle 4 Wochen zusätzlich zur SMN-Behandlung. Fortschritt der TOPAZ-Langzeitverlängerung auf zwei Jahre. Mit Stand vom 6. Januar befinden sich noch 55 von 57 Patienten in der Langzeitverlängerungsstudie von Apitegromab bei SMA Typ 2 und 3. Ausweitung der Entwicklungsaktivitäten auf Patienten mit SMA Typ 1 und ambulanter SMA. SRK-181 ist ein potenter und hochselektiver Inhibitor der latenten TGFß1-Aktivierung, der mit dem Ziel entwickelt wird, die primäre Resistenz gegen eine Checkpoint-Inhibitor-Therapie zu überwinden und die Zahl der Patienten zu erhöhen, die von dieser Therapie profitieren können. Fortschritte in Teil B der Phase-1-Proof-of-Concept-Studie DRAGON. Auf der Grundlage der Sicherheits- und Pharmakokinetikdaten aus Teil A der DRAGON-Phase-1-Studie hat Scholar Rock mit dem Teil B der Dosisausweitung der Studie begonnen, in dem SRK-181 in einer Dosierung von 1500 mg alle drei Wochen (Q3W) bei Patienten, die eine zugelassene Anti-PD-(L)1-Therapie erhalten, und in einer Dosierung von 1000 mg alle zwei Wochen (Q2W) bei Patienten, die eine zugelassene Anti-PD-(L)1-Therapie erhalten, geprüft wird. In Teil B werden Patienten in mehreren parallel durchgeführten Proof-of-Concept-Kohorten rekrutiert und dosiert, darunter Urothelkarzinom (UC), kutanes Melanom (MEL), nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom (NSCLC), klarzelliges Nierenzellkarzinom (ccRCC) und andere solide Tumore. In jede Kohorte werden voraussichtlich bis zu 40 Patienten mit verschiedenen lokal fortgeschrittenen oder metastasierten soliden Tumoren aufgenommen, die eine primäre Resistenz gegen die Anti-PD-(L)1-Therapie gezeigt haben. Erste Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit werden für 2022 erwartet.