Scholar Rock hat bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) den IND-Antrag des Unternehmens für eine Phase-2-Konzeptstudie mit Apitegromab zur Behandlung von Fettleibigkeit bei Patienten, die einen GLP-1-Rezeptor-Agonisten (GLP-1 RA) einnehmen, genehmigt hat. Bei der Phase-2-Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Studie zur Bewertung der Wirkung von Apitegromab, einem hochselektiven Myostatin-Inhibitor, zur sicheren Erhaltung der Muskelmasse als Zusatztherapie bei übergewichtigen und fettleibigen Erwachsenen, die einen GLP-1 RA einnehmen. Der Beginn der Studie ist für Mitte 2024 geplant, und die Daten aus der Phase-2-Studie mit Apitegromab werden für Mitte 2025 erwartet.

Parallel dazu entwickelt Scholar Rock SRK-439, einen neuartigen selektiven Myostatin-Inhibitor, der für die Behandlung von Fettleibigkeit optimiert ist. Das Unternehmen plant, im Jahr 2025 einen IND-Antrag für SRK-439 zu stellen. SRK-439 ist ein neuartiger präklinischer Myostatin-Inhibitor, der eine hohe In-vitro-Affinität für pro- und latentes Myostatin aufweist und die Myostatin-Spezifität beibehält (d.h. keine Bindung an GDF11 oder Activin-A) und der zunächst für die Behandlung von Fettleibigkeit entwickelt wird.

Auf der Grundlage präklinischer Daten hat SRK-439 das Potenzial, ein gesünderes Gewichtsmanagement zu unterstützen, indem es die fettfreie Masse erhält und den Abbau der Fettmasse fördert. Die Wirksamkeit und Sicherheit von SRK-439 wurde noch nicht nachgewiesen und SRK-439 wurde weder von der FDA noch von einer anderen Aufsichtsbehörde für eine bestimmte Anwendung zugelassen. Apitegromab ist ein monoklonaler Antikörper, der die Aktivierung von Myostatin hemmt, indem er selektiv die pro- und latenten Formen von Myostatin im Skelettmuskel bindet.

Er ist der erste auf Muskeln ausgerichtete Behandlungskandidat, der den klinischen Wirksamkeitsnachweis bei spinaler Muskelatrophie (SMA) erbracht hat. Myostatin, ein Mitglied der TGFß-Superfamilie von Wachstumsfaktoren, wird vor allem von Skelettmuskelzellen exprimiert, und das Fehlen seines Gens wird bei mehreren Tierarten, einschließlich des Menschen, mit einer Zunahme der Muskelmasse und -kraft in Verbindung gebracht. Scholar Rock ist der Ansicht, dass die hochselektive Bekämpfung der pro- und latenten Formen von Myostatin mit Apitegromab zu einer klinisch bedeutsamen Verbesserung der motorischen Funktion bei Patienten mit SMA führen kann.

Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat Apitegromab für die Behandlung von SMA die Zulassungen Fast Track, Orphan Drug und Rare Pediatric Disease erteilt, und die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat Apitegromab die Zulassungen Priority Medicines (PRIME) und Orphan Medicinal Product erteilt. Die Wirksamkeit und Sicherheit von Apitegromab wurde nicht nachgewiesen und Apitegromab wurde weder von der FDA noch von einer anderen Zulassungsbehörde für irgendeine Anwendung zugelassen.