Soleno Therapeutics, Inc. (oSolenoo) gab bekannt, dass die Ergebnisse der bereits abgeschlossenen Phase-3-Studie DESTINY PWS (C601) des Unternehmens mit DCCR (Diazoxid-Cholin)-Tabletten mit verlängerter Wirkstofffreisetzung zur Behandlung des Prader-Willi-Syndroms (PWS) in einer von Fachleuten begutachteten Zeitschrift veröffentlicht wurden. Der Artikel mit dem Titel oDiazoxide Choline Extended-Release Tablet in People with Prader-Willi Syndrome: A Double-Blind Placebo-Controlled Trial,o wurde in der Zeitschrift The Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism (JCEM) veröffentlicht. Die Prader-Willi Syndrome Association USA schätzt, dass PWS bei einer von 15.000 Lebendgeburten in den USA auftritt. Das charakteristische Symptom dieser Störung ist Hyperphagie, ein chronisches Gefühl von unstillbarem Hunger, das die Lebensqualität von PWS-Patienten und ihren Familien stark beeinträchtigt.

Zu den weiteren Merkmalen von PWS gehören Verhaltensprobleme, kognitive Behinderungen, geringer Muskeltonus, Kleinwuchs (wenn er nicht mit Wachstumshormonen behandelt wird), die Ansammlung von überschüssigem Körperfett, Entwicklungsverzögerungen und eine unvollständige sexuelle Entwicklung. Hyperphagie kann zu erheblichen Erkrankungen (z.B. Fettleibigkeit, Diabetes, Herz-Kreislauf-Erkrankungen) und Todesfällen (z.B. Magen-Durchbruch, Ersticken, Unfalltod aufgrund des Verhaltens bei der Nahrungsaufnahme) führen. In einer von der Foundation for Prader-Willi Research durchgeführten weltweiten Umfrage stuften 96,5 % der Befragten (Eltern und Betreuer) Hyperphagie und 92,9 % Körperzusammensetzung als wichtigstes oder sehr wichtiges Symptom ein, das durch ein neues Medikament gelindert werden sollte.

Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien zur Behandlung der Hyperphagie/des Appetits, des Stoffwechsels, der kognitiven Funktion oder der Verhaltensaspekte der Störung. Diazoxidcholin hat in den USA und der EU den Orphan Drug Designation Status für die Behandlung von PWS und in den USA den Fast Track Designation Status erhalten. DCCR ist eine neuartige, proprietäre Darreichungsform mit verlängerter Wirkstofffreisetzung, die das kristalline Salz von Diazoxid enthält und einmal täglich verabreicht wird. Das Ausgangsmolekül Diazoxid wird seit Jahrzehnten bei Tausenden von Patienten mit einigen seltenen Krankheiten bei Neugeborenen, Säuglingen, Kindern und Erwachsenen eingesetzt, ist aber nicht für die Behandlung von PWS zugelassen.

Soleno hat den therapeutischen Einsatz von Diazoxid und DCCR bei Patienten mit PWS konzipiert und einen umfassenden Patentschutz erworben. Das DCCR-Entwicklungsprogramm stützt sich auf Daten aus fünf abgeschlossenen klinischen Studien der Phase 1 an gesunden Freiwilligen und drei abgeschlossenen klinischen Studien der Phase 2, von denen eine an PWS-Patienten durchgeführt wurde. In der Phase-3-Studie mit PWS-Patienten zeigte DCCR vielversprechende Ergebnisse bei der Behandlung von Hyperphagie, dem charakteristischen Symptom von PWS, sowie bei verschiedenen anderen Symptomen wie aggressivem/zerstörerischem Verhalten, Fettmasse und anderen Stoffwechselparametern.