Syndax Pharmaceuticals gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) dem Zulassungsantrag für Revumenib, dem ersten Menin-Inhibitor seiner Klasse, zur Behandlung von rezidivierter oder refraktärer (R/R) akuter KMT2A-Leukämie (KMT2Ar) bei Erwachsenen und Kindern ein Priority Review gewährt hat. Der NDA-Antrag wird im Rahmen des RTOR-Programms (Real-Time Oncology Review Program) der FDA geprüft und hat ein PDUFA-Zieldatum (Prescription Drug User Fee Act) vom 26. September 2024 erhalten. RTOR ermöglicht eine effizientere Prüfung und eine enge Zusammenarbeit zwischen dem Sponsor und der FDA während des gesamten Einreichungsprozesses, was in der Vergangenheit zu früheren Zulassungen geführt hat.

Der NDA-Antrag stützt sich auf positive Daten aus der zulassungsrelevanten AUGMENT-101-Studie mit Revumenib bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit KMT2Ar akuter myeloischer Leukämie (AML) und akuter lymphatischer Leukämie (ALL). Auf der 65. Jahrestagung der American Society of Hematology wurden positive Topline-Ergebnisse der Phase-2-Studie AUGMENT-101 bei R/R KMT2Ar akuter myeloischer Leukämie vorgestellt, die zeigen, dass die Studie ihren primären Endpunkt erreicht hat. Daten aus dem Phase-1-Teil von AUGMENT-101 bei akuter Leukämie wurden in Nature veröffentlicht. Revumenib erhielt von der FDA und der Europäischen Kommission den Orphan Drug Designation für die Behandlung von Patienten mit AML und von der FDA den Fast Track Designation für die Behandlung von erwachsenen und erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit R/R akuten Leukämien, die ein KMT2A-Rearrangement oder eine NPM1-Mutation aufweisen.

Revumenib erhielt von der FDA den Status eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy Designation, BTD) für die Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit akuten R/R-Leukämien, die ein KMT2A-Rearrangement oder eine NPM1-Mutation aufweisen. Revumenib erhielt von der FDA die Breakthrough Therapy Designation (BT D) für die Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit K MT2A akuter myeloischer Leukämie (AML) und akuter Lymphoidukämie (ALL). Positive Topline-Ergebnisse der Phase-2-Studie AugMENT-101 bei akuter Leukämie mit R-R KMT2Ar, die zeigen, dass die Studie ihren primären Endpunkt erreicht hat, wurden auf der Jahrestagung der American Society of Hematology vorgestellt und Daten aus dem Phase-1-Teil von AUGMENT-101 bei akuter Leukämie wurden in Nature veröffentlicht.

Revumenib erhielt von derFDA und der Europäischen Kommission den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug Designation) für die Behandlung von Patienten mit akuter Leukämie (AM L) und von derFDA den Status eines Fast-Track-Medikaments für die Behandlung erwachsener und pflegebedürftiger Patienten mit akuter Leukämie (R/R), die einKMT2A-Rearrangement oder eine NPM1-Mutation aufweisen.