Taysha Gene Therapies, Inc. gab bekannt, dass das unabhängige Datenüberwachungskomitee (Independent Data Monitoring Committee, IDMC) die Fortsetzung der REVEAL Phase 1/2 Studie empfohlen hat und dass die Dosierung des zweiten Patienten der ersten Kohorte fortgesetzt werden kann. Die Entscheidung folgt auf eine vorab festgelegte IDMC-Prüfung der ersten klinischen Daten des ersten Patienten, dem TSHA-102 nach der 42-tägigen Evaluierungsphase verabreicht wurde. Die Verabreichung an einen zweiten Patienten wird voraussichtlich im dritten Quartal dieses Jahres erfolgen.

Die Phase-1/2-Studie REVEAL [1] ist eine offene, randomisierte Studie zur Dosis-Eskalation und Dosis-Erweiterung, in der die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von TSHA-102 bei erwachsenen Frauen mit Rett-Syndrom aufgrund einer MECP2 Loss-of-Function-Mutation untersucht wird. TSHA-102 wird als einzelne lumbale intrathekale Injektion verabreicht. Bei der Dosiseskalation werden zwei Dosisstufen von TSHA-102 nacheinander getestet.

Die maximal verträgliche Dosis (MTD) oder die maximal verabreichte Dosis (MAD) wird dann während der Dosissteigerung verabreicht.