UroGen Pharma Ltd. gab die vorläufigen Ergebnisse einer Studie bekannt, in der die Durchführbarkeit der häuslichen Instillation von UGN-102 (Mitomycin) als intravesikale Lösung untersucht wurde. UGN-102 ist ein Prüfpräparat, das für die primäre Chemoablation von niedriggradigem, intermediärem, nicht-muskelinvasivem Blasenkrebs (LG-IR-NMIBC) entwickelt wird. In dieser Studie konnte UGN-102 von einer Krankenschwester unter Aufsicht des behandelnden Arztes zu Hause verabreicht werden und führte bei 75 % der Patienten zu einem vollständigen Ansprechen, definiert als keine nachweisbare Erkrankung 3 Monate nach Beginn der Behandlung. Acht Patienten wurden in die Studie aufgenommen und von 4 Prüfärzten mit UGN-102 behandelt.

Das Durchschnittsalter betrug 75 Jahre (Spanne 55-84). Sechs Patienten beendeten die Behandlung (6 Dosen) und 2 Patienten brachen die Studie (5 Dosen bzw. 4 Dosen) aufgrund von unerwünschten Ereignissen (AEs) ab, die nicht mit der Behandlung zusammenhingen. Bei allen 8 Patienten konnte ein Ansprechen auf die Behandlung festgestellt werden, und 6 von 8 (75%) erreichten 3 Monate nach Behandlungsbeginn ein vollständiges Ansprechen.

Die 2 Patienten, die die Behandlung abbrachen, wurden als Non-Responder eingestuft. Die behandlungsbedingten Nebenwirkungen waren leicht bis mittelschwer (am häufigsten: Dysurie und Müdigkeit bei 2 Patienten), und 3 Patienten mit erheblichen Begleiterkrankungen hatten eine schwerwiegende Nebenwirkung, die alle nicht mit der Behandlung mit UGN-102 zusammenhingen. Patienten, Krankenschwestern und Prüfärzte füllten Fragebögen zur Durchführbarkeit der Heiminstillation aus.

Diese standardisierten Fragebögen zur Durchführbarkeit zeigten, dass alle 8 Patienten die Behandlung zu Hause der Behandlung in der Praxis vorzogen, und 5 von 6 Patienten empfahlen die Instillation von UGN-102 zu Hause anstelle der transurethralen Resektion von Blasentumoren (TURBT). Die Instillation zu Hause wurde von den Krankenschwestern als machbar bezeichnet, und 3 von 4 Untersuchern hielten die Behandlung zu Hause für nicht anders als die Behandlung in der Praxis. An der Studie nahmen Patienten mit rezidivierendem LG-IR-NMIBC teil, die sich bereit erklärten, UGN-102 zu Hause zu erhalten.

Sechs wöchentliche Dosen von UGN-102 wurden verabreicht. Die erste Dosis wurde von einem Arzt vor Ort verabreicht, die restlichen fünf Dosen wurden von einer Krankenschwester zu Hause verabreicht. Die Patienten wurden auf unerwünschte Wirkungen hin beobachtet und das Ansprechen auf die Behandlung wurde 3 Monate nach Behandlungsbeginn durch visuelle Beobachtung, Biopsie und Urinzytologie beurteilt.

Vollständiges Ansprechen wurde definiert als Abwesenheit von Krankheit durch Weißlicht-Zystoskopie, Zytologie und Histopathologie. In den USA leben etwa 800.000 Menschen mit Blasenkrebs, von denen 80.000 an LG-IR-NMIBC leiden. Patienten mit LG-IR-NMIBC müssen mit einem Wiederauftreten der Krankheit und zusätzlichen Operationen rechnen.

Derzeit ist die einzige verfügbare primäre Behandlung ein chirurgischer Eingriff, der als TURBT bekannt ist und eine Anästhesie erfordert. Jedes Mal, wenn eine TURBT durchgeführt wird, kann dies für die Patienten eine größere Belastung und ernsthafte Risiken bedeuten, einschließlich Schmerzen, Blutungen, Infektionen und Verletzungen (einschließlich Perforation). UGN-102 (Mitomycin) als intravesikale Lösung ist ein Prüfpräparat mit Mitomycin, das sich in Phase 3 der Entwicklung für die Behandlung von LG-IR-NMIBC befindet.

UGN-102 basiert auf der patentrechtlich geschützten RTGel®-Technologie von UroGen, einer auf Hydrogel basierenden Formulierung mit verzögerter Freisetzung, die eine längere Exposition des Blasengewebes gegenüber Mitomycin und damit die Behandlung von Tumoren auf nicht-chirurgischem Wege ermöglicht. UGN-102 wird den Patienten über einen Standard-Harnkatheter ambulant verabreicht. Wenn die Ergebnisse der Phase-3-Studie ENVISION positiv ausfallen, rechnet UroGen mit der Einreichung eines Antrags auf Zulassung eines neuen Medikaments (NDA) für UGN-102 im Jahr 2024.

Im Falle einer Zulassung wäre UGN-102 das erste nicht-chirurgische Primärtherapeutikum zur Behandlung einer Untergruppe von Blasenkrebs, die durch hohe Rückfallraten und mehrfache Operationen gekennzeichnet ist.