Basel (awp) - Novartis ist ein wichtiger Durcbruch gelungen. Der Pharmakonzern hat für seine einzigartige Genersatztherapie Zolgensma in den USA die Zulassung erhalten. Mit einem Preis von mehr als 2,1 Millionen US-Dollar ist diese einmalige Therapie auch die teuerste in der US-Geschichte.

Zugelassen ist Zolgensma für Kinder bis zu einem Alter von zwei Jahren, die an der genetisch bedingten spinalen muskulären Athropie (SMA) leiden. Sie betrifft den Teil des Nervensystems, der die willkürliche Muskelbewegung kontrolliert. Bei der schlimmsten Form, dem sogenannten Typ 1, entwickeln die Säuglinge praktisch keine Muskelkraft. Die wenigsten von ihnen erreichen ihr zweites Lebensjahr.

Um die Behandlung möglichst vielen betroffenen Eltern zugänglich zu machen, hat sich Novartis mit den Kostenträgern auf ein innovatives Modell geeinigt, wie der CEO Vas Narasimhan am Freitag während einer Telefonkonferenz mit Journalisten betont. Der Preis kann beispielsweise über fünf Jahre gestaffelt gezahlt werden. Zudem seien erfolgsbasierte Modelle ausgearbeitet worden. Ziel ist es laut Narasimhan, den Eigenbehalt für die betroffenen Eltern möglichst gering zu halten und ihnen so viel finanzielle Unterstützung zu bieten wie möglich, so der Manager.

Wie Novartis in der Medienmitteilung vom Freitag betonte, liege man mit dem Preis um 50 Prozent unter den Kosten für andere verschiedene etablierte Behandlungsmethoden. Auch die aktuellen Kosten einer Therapie für chronische SMA während 10 Jahren seien doppelt so hoch.

Einmalige Anwendung

Konkret hat Novartzis die US-Zulassung für Zolgensma für die Anwendung bei Kleinkindern unter 2 Jahren erhalten. Die Entscheidung basiert auf Daten aus der einer Studie unter dem Namen "STR1VE". Bei der Genersatztherapie Zolgensma wird den Säuglingen eine funktionierende Version eines wichtigen Gens verabreicht. Als Gentherapie muss Zolgensma nur einmal verabreicht werden.

In den vergangenen Wochen ist viel über den Preis für eine Therapie spekuliert worden. Zuletzt bewegten sich die Erwartungen in einer Spanne zwischen 1,5 und 5 Millionen US-Dollar für diese einmalige Behandlung. So viel wurde bislang noch nie für ein Mittel in den USA bezahlt.

Wie der CEO an der Konferenz ebenfalls betont, darf Zolgensma in seiner aktuellen Zulassung bei allen Formen der SMA angewendet werden. Neben der schwersten Variante, dem Typ 1, kann sich die Krankheit noch in vielen anderen Ausmassen zeigen.

Mit Blick auf die Marktanteile zeigt sich der Konzernlenker zuversichtlich, dass Zolgensma sehr schnell am Markt etabliert sein werde. Zudem führe Novartis weitere Studien mit älteren Patientengruppen durch, um die Indiaktion möglicherweise noch auszuweiten und somit eine noch grössere Reichweite zu erlangen.

hr/cf