Abbisko Therapeutics Co. Ltd. gab den Abschluss der Patientenrekrutierung für seine zulassungsrelevante Phase-III-Studie MANEUVER (ABSK021-301) STUDIE zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pimicotinib bei Patienten mit tenosynovialem Riesenzelltumor (TGCT) bekannt. Insgesamt wurden 94 Patienten in die Studie aufgenommen und damit das ursprüngliche Ziel von 90 Patienten übertroffen.

Die Studie wird an mehr als 30 Prüfzentren weltweit durchgeführt, wobei mehr als die Hälfte der Patienten in Europa und Nordamerika eingeschlossen wurden. Bei dieser Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Multicenterstudie der Phase III. Es ist die erste globale Phase-III-Studie zu TGCT, die gleichzeitig in China, den USA, Kanada und Europa durchgeführt wird. Die Genehmigung zur Durchführung dieser Phase-III-Studie wurde von der chinesischen NMPA im Oktober 2022, von der US-amerikanischen FDA im März 2023 und von der EMA im September 2023 erteilt.

Pimicotinib ist ein neuartiger, oral verfügbarer, hochselektiver und hochwirksamer niedermolekularer Hemmstoff von CSF-1R, der von Abbisko Therapeutics unabhängig entdeckt und entwickelt wurde. Er hat die Breakthrough Therapy Designation (BTD) von der chinesischen NMPA und der amerikanischen FDA sowie den PRIME-Status von der EMA erhalten. Darüber hinaus gewährte die US FDA die Fast Track Designation (FTD) und die EMA die Orphan Drug Designation (ODD) im Januar 2024 für die Behandlung von TGCT-Patienten, die nicht operiert werden können.

Die Zulassungen werden die weltweite Entwicklung und Vermarktung von Pimicotinib beschleunigen. Anfang Dezember 2023 schloss Abbisko Therape therape eine Lizenzvereinbarung mit Merck ab. Im Rahmen dieser Vereinbarung hat Abbisko Theraputics Merck eine exklusive Lizenz für die Vermarktung von Produkten, die Pimicotinib enthalten oder daraus bestehen, auf dem chinesischen Festland, in Hongkong, Macau und Taiwan sowie eine exklusive Option auf die weltweiten Vermarktungsrechte für Pimicotinib gewährt.

TGCT ist ein lokal aggressives Neoplasma, das Synovialgelenke, Schleimhäute und Sehnenmembranen befällt und zu Schwellungen, Schmerzen, Steifheit und eingeschränkter Aktivität der betroffenen Gelenke führt, was die Lebensqualität der Patienten erheblich beeinträchtigt. Derzeit gibt es in China und Europa keine zugelassene systemische Therapie und in den USA nur eine. Es besteht ein ungedeckter medizinischer Bedarf an TGCT-Patienten in den Regionen Chinas, der USA und Europas. Neben TGCT erforscht Abbisko aktiv das Potenzial von Pimicotinib bei der Behandlung anderer Indikationen.

Das Unternehmen hat von der chinesischen Gesundheitsbehörde NMPA die Genehmigung erhalten, klinische Studien der Phase II zur Behandlung der chronischen Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (cGVHD) und von fortgeschrittenem Bauchspeicheldrüsenkrebs durchzuführen. Die Phase-III-Studie MANEUVER (ABS K021-301) ist eine randomisierte, doppelblinde und placebokontrollierte, multizentrische klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Pimicotinib bei Patienten mit TGCT. Diese Studie besteht aus zwei Teilen.

Teil 1 ist eine doppelblinde Phase, in der die teilnahmeberechtigten Patienten nach dem Zufallsprinzip der Pimicotinib-Behandlungsgruppe oder der entsprechenden Placebogruppe zugeteilt wurden und bis zum Abschluss der 24-wöchigen Verabreichung 50 mg Pimicotinib oder ein entsprechendes Placebo (28 Tage/Zyklus) erhielten (Teil 1). Patienten, die Teil 1 abschließen, sind berechtigt, an Teil 2 der Studie teilzunehmen. Teil 2 ist eine offene Behandlungsphase, und alle Patienten, die in diese Phase eintraten, erhielten 50 mg QD Pimicotinib bis zum Abschluss der 24-wöchigen Behandlung oder bis zum Ausscheiden aus der Studie.

Es war geplant, etwa 90 Patienten in die Studie aufzunehmen, und der primäre Endpunkt ist die 25-Wochen-ORR durch das verblindete unabhängige Prüfungskomitee (IRC).