Alexion Pharmaceuticals, Inc. AstraZeneca Rare Disease, wird auf dem Kongress des Europäischen Komitees für die Behandlung und Erforschung der Multiplen Sklerose (ECTRIMS) vom 26. bis 28. Oktober 2022 neue Daten vorstellen, die signifikante Fortschritte bei der Behandlung der Anti-Aquaporin-4 (AQP4) Antikörper-positiven (Ab+) Neuromyelitis Optica Spektrum Störung (NMOSD) zeigen. Auf der Tagung werden neue Erkenntnisse aus dem Komplementportfolio von Alexion vorgestellt, die die entscheidende Rolle der C5-Hemmung bei der Behandlung von AQP4 Ab+ NMOSD und der signifikanten Verringerung des Rückfallrisikos veranschaulichen. Dazu gehören auch Erkenntnisse über den ersten und einzigen lang wirkenden C5-Komplementinhibitor ULTOMIRIS® (Ravulizumab-cwvz).
Neudefinition des Krankheitsmanagements bei NMOSD: In einer mündlichen Präsentation werden die Ergebnisse der CHAMPION-NMOSD-Studie vorgestellt, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von ULTOMIRIS bei Erwachsenen mit AQP4 Ab+ NMOSD im Vergleich zum externen Placebo-Arm der zulassungsrelevanten klinischen Studie SOLIRIS® PREVENT untersucht wurde. Die Daten werden zeigen, dass es bei Patienten mit AQP4 Ab+ NMOSD bei einer medianen Behandlungsdauer von 73 Wochen keine gerichtlich festgestellten Rückfälle gab, was einer Verringerung des Rückfallrisikos um 98,6% (p < 0,0001) im Vergleich zum externen Placebo-Arm entspricht. Die Sicherheit und Verträglichkeit von ULTOMIRIS in der CHAMPION-NMOSD-Studie stimmte mit früheren klinischen Studien und anderen zugelassenen Indikationen überein. Verbessertes Verständnis der Erfahrungen von NMOSD-Patienten; Zwei Posterpräsentationen stellen die Ergebnisse von qualitativen Interviews mit NMOSD-Patienten vor. Diese Arbeit trägt dazu bei, die wissenschaftliche Gemeinschaft über die unmittelbaren und dauerhaften Auswirkungen von Schüben zu informieren, einschließlich der Fähigkeit zu arbeiten und an täglichen Aktivitäten teilzunehmen, der Mobilität und der Schmerzen sowie der Abhängigkeit von der Unterstützung durch Pflegepersonen. Was ist ULTOMIRIS? ULTOMIRIS ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel zur Behandlung von: Erwachsenen und Kindern ab einem Alter von 1 Monat mit der Krankheit Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH). Erwachsenen und Kindern ab einem Alter von 1 Monat mit der Krankheit Atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS). ULTOMIRIS wird nicht zur Behandlung von Menschen mit einem Shiga-Toxin E. coli-assoziierten hämolytisch-urämischen Syndrom (STEC-HUS) eingesetzt. Erwachsene mit einer Erkrankung namens generalisierte Myasthenia gravis (gMG), die Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR)-Antikörper positiv sind. Es ist nicht bekannt, ob ULTOMIRIS bei Kindern, die jünger als 1 Monat alt sind, sicher und wirksam ist. Es ist nicht bekannt, ob ULTOMIRIS für die Behandlung von gMG bei Kindern sicher und wirksam ist. Die subkutane Verabreichung von ULTOMIRIS wurde nicht untersucht und ist für die Anwendung bei Kindern nicht zugelassen.