BioCryst Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen auf der wissenschaftlichen Jahrestagung des American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) zwei Abstracts über das einmal täglich oral einzunehmende ORLADEYO® (Berotralstat) für die prophylaktische Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) bei Patienten ab 12 Jahren vorstellen wird. Die Tagung findet vom 9. bis 13. November 2023 im Anaheim Convention Center in Anaheim, Kalifornien, statt. ORLADEYO® (Berotralstat) ist die erste und einzige orale Therapie, die speziell zur Vorbeugung von Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren entwickelt wurde.

Eine Kapsel ORLADEYO pro Tag beugt HAE-Attacken vor, indem es die Aktivität des Plasmakallikreins verringert. ORLADEYO® (Berotralstat) ist ein Plasmakallikrein-Hemmer, der zur Prophylaxe von Anfällen des hereditären Angioödems (HAE) bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren angezeigt ist. Eine Zunahme der QT-Verlängerung wurde bei höheren Dosierungen als der empfohlenen Dosierung von 150 mg einmal täglich beobachtet und war konzentrationsabhängig.

Die häufigsten unerwünschten Wirkungen (=10% und höher als bei Placebo) bei Patienten, die ORLADEYO erhielten, waren Bauchschmerzen, Erbrechen, Durchfall, Rückenschmerzen und gastroösophageale Refluxkrankheit. Eine reduzierte Dosis von 110 mg, die einmal täglich oral mit Nahrung eingenommen wird, wird bei Patienten mit mäßiger oder schwerer Leberfunktionsstörung (Child-Pugh B oder C) und bei Patienten, die chronisch verabreichte P-Glykoprotein- (P-gp) oder Brustkrebsresistenzprotein- (BCRP) Inhibitoren (z.B. Cyclosporin) einnehmen, empfohlen. Berotralstat ist ein Substrat von P-gp und BCRP.

P-gp-Induktoren (z.B. Rifampin, Johanniskraut) können die Plasmakonzentration von Berotralstat verringern, was zu einer verminderten Wirksamkeit von ORLADEYO führt. Die Anwendung von P-gp-Induktoren wird bei ORLADEYO nicht empfohlen.

ORLADEYO in einer Dosis von 150 mg ist ein mäßiger Hemmstoff von CYP2D6 und CYP3A4. Bei gleichzeitiger Einnahme von Medikamenten mit einem engen therapeutischen Index, die überwiegend durch CYP2D6 oder CYP3A4 metabolisiert werden, wird eine angemessene Überwachung und Dosistitration empfohlen. ORLADEYO in einer Dosis von 300 mg ist ein P-gp-Inhibitor.

Eine angemessene Überwachung und Dosistitration wird für P-gp-Substrate (z.B. Digoxin) bei gleichzeitiger Verabreichung mit ORLADEYO empfohlen. Die Sicherheit und Wirksamkeit von ORLADEYO bei pädiatrischen Patienten < 12 Jahren wurde nicht nachgewiesen. Es liegen keine ausreichenden Daten vor, um über arzneimittelbezogene Risiken bei der Anwendung von ORLADEYO in der Schwangerschaft zu informieren.

Es gibt keine Daten über das Vorhandensein von Berotralstat in der Muttermilch, seine Auswirkungen auf den gestillten Säugling oder seine Auswirkungen auf die Milchproduktion.