bluebird bio, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung von LYFGENIA? (Lovotibeglogene Autotemcel), auch bekannt als Lovo-Cel, für die Behandlung der Sichelzellkrankheit bei Patienten ab 12 Jahren mit vaso-okklusiven Ereignissen (VOEs) in der Vorgeschichte zugelassen hat. Diese Zulassung ist bereits die dritte von der FDA zugelassene Ex-vivo-Gentherapie für eine seltene genetische Erkrankung und die zweite FDA-Zulassung für eine vererbte Hämoglobinerkrankung, was die Position von bluebird als führendes Gentherapieunternehmen weiter festigt.

LYFGENIA wird in dem von bluebird bio aufgebauten Netzwerk von Qualified Treatment Centers (QTCs) erhältlich sein, die speziell für die Anwendung komplexer Gentherapien wie LYFGENIA geschult sind. Informationen über das QTC-Netzwerk von bluebird sowie persönliche Unterstützung, die sich auf die Bedürfnisse jedes einzelnen Patienten während seiner Behandlung konzentriert, sind über das Patientenunterstützungsprogramm von bluebird, my bluebird support, erhältlich. Wie bereits berichtet, starben während der klinischen Studien von LYFGENIA drei Patienten; einer an plötzlichem Herztod aufgrund einer Grunderkrankung und zwei an akuter myeloischer Leukämie, die mit einer früheren Version von LYFGENIA behandelt wurden, bei der ein anderer Herstellungsprozess und ein anderes Transplantationsverfahren verwendet wurde.

Zum Zeitpunkt der ursprünglichen Produktzulassung entwickelten zwei Patienten, die mit einer früheren Version vonLYFGENIA unter Verwendung eines neuen Herstellungsprozesses und Transplantationsverfahrens behandelt wurden (Studie 1, Gruppe A), eine akute myeloische Leukämie (AML). Langfristige Nachbeobachtungsstudie nach der Vermarktung: Patienten, die eine Behandlung mit LYFGENIA beabsichtigen, werden ermutigt, sich für die Studie anzumelden, um die langfristige Sicherheit von LYFGENIA und das Risiko für das Auftreten bösartiger Erkrankungen nach der Behandlung mit LYFGENIA zu bewerten. Rufen Sie bluebird bio unter 1-833-999-6378 an. Bei Patienten, die LYFGENIA erhalten haben, ist es wahrscheinlich, dass sie durch Polymerase-Kettenreaktion (PCR)-Tests auf HIV positiv getestet werden, da die provirale DNA von BB305 LVV integriert ist, was zu einem möglichen falsch-positiven PCR-Test-Ergebnis für HIV führt.

Drei Patienten starben während der klinischen Studien mit LYFGenia; einer an einem schnellen Herztod aufgrund einer Grunderkrankung und zwei an akuter myeloischer Leukämie, die mit einer späteren Version von LYFGENia unter Verwendung eines anderen Herstellungsprozesses und Transplantationsverfahrens behandelt wurden (Studie 1, GruppeA). Alle Aussagen, bei denen es sich nicht um Aussagen über historische Fakten handelt, sind zukunftsgerichtete Aussagen oder können als solche betrachtet werden, wie z.B. Aussagen über das therapeutische Potenzial von LYFGENIA, einschließlich der transformativen und potenziell heilenden Wirkung, die es für Patienten haben kann; die Vermarktung von LYFGENia, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Verfügbarkeit von LYFGENia und den Zeitplan dafür, bei QTCs; und die Verfügbarkeit von Dienstleistungen, die von meinem bluebird-Support-Programm zur Unterstützung der Patientenbehandlung angeboten werden. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten gehören unter anderem: Verzögerungen und Herausforderungen bei der Kommerzialisierung und Herstellung von bluebirds Produkten; die internen und externen Kosten, die für die laufenden und geplanten Aktivitäten von bluebird erforderlich sind, und die sich daraus ergebenden Auswirkungen auf die Ausgaben und die Verwendung der liquiden Mittel, waren und können in Zukunft höher sein als im ersten Halbjahr des Jahres.