bluebird bio, Inc. hat die Einzelheiten seiner kommerziellen Infrastruktur in den USA bekannt gegeben, um einen rechtzeitigen und gleichberechtigten Zugang zu LYFGENIA(TM) (lovotibeglogene autotemcel, auch bekannt als lovo-cel) zu ermöglichen. LYFGENIA ist eine von der FDA zugelassene Gentherapie zur Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit Sichelzellkrankheit und vaso-okklusiven Ereignissen (VOEs) in der Vorgeschichte. Die Markteinführung von LYFGENIA baut auf dem nachgewiesenen Erfolg von bluebird bei der Bereitstellung von Ex-vivo-Gentherapien für Patienten in den Vereinigten Staaten auf und umfasst ergebnisorientierte Vertragsangebote für Kostenträger sowie ein personalisiertes Patientenunterstützungsprogramm. Daten aus klinischen Studien belegen, dass LYFGENIA eine potenziell heilende Gentherapie für die Sichelzellkrankheit ist, da es dauerhaft Anti-Sickling-Hämoglobin (HbAT87Q) für Erwachsene produziert und vaso-okklusive Ereignisse beseitigt.

bluebird hat die Anschaffungskosten für LYFGENIA in den USA auf 3,1 Millionen US-Dollar festgesetzt, um den Wert der Therapie durch robuste und nachhaltige klinische Vorteile und die geschätzte lebenslange Auswirkung zu würdigen, die die Verringerung oder Beseitigung von VOEs auf die Inanspruchnahme des Gesundheitswesens, das zukünftige Einkommen und die Lebenschancen der Patienten haben könnte. Die Belastung durch die Sichelzellkrankheit ist immens und kann jeden Aspekt des Lebens der Patienten und ihrer Angehörigen beeinträchtigen.

Abgesehen von den schwächenden und unvorhersehbaren vasookklusiven Ereignissen, die am häufigsten mit der Krankheit in Verbindung gebracht werden, sind die Patienten dem Risiko irreversibler Schäden an lebenswichtigen Organen, einer verminderten Lebensqualität und eines frühen Todes ausgesetzt. Fünfzig bis 60% der Erwachsenen mit Sichelzellanämie haben Endorganschäden, und einer von vier Menschen mit Sichelzellanämie erleidet im Alter von 45 Jahren einen Schlaganfall. Trotz eines mittleren Sterbealters von 45 Jahren schätzt man, dass US-Patienten mit häufigen VOEs im Durchschnitt 4,0 bis 6,0 Millionen Dollar an direkten medizinischen Lebenshaltungskosten verursachen, wobei die vom Patienten selbst zu tragenden Kosten und die Auswirkungen auf die Pflegekräfte nicht berücksichtigt sind.

Darüber hinaus entgehen den Patienten im Vergleich zu Gleichaltrigen etwa 1,3 Millionen Dollar an Lebenseinkommen, da ihre Krankheit ihre akademischen und beruflichen Möglichkeiten einschränkt. Um den rechtzeitigen und gerechten Zugang zu unterstützen, hat bluebird für LYFGENIA einzigartige ergebnisbasierte Vertragsoptionen entwickelt, die den Kostenträgern eine sinnvolle Risikobeteiligung bieten, die an VOE-bezogene Krankenhausaufenthalte gebunden ist - eine leistungsbezogene Kennzahl, die direkt mit dem klinischen Nutzen korreliert und mit den Studienendpunkten im klinischen Entwicklungsprogramm von LYFGENIA abgestimmt ist. Eine zweite Vertragsoption ist speziell für staatliche Medicaid-Agenturen verfügbar. Sie basiert auf direkten Hinweisen dieser Kostenträger, dass Vorhersehbarkeit und einfache Handhabung für Staaten, die mit Ressourcenknappheit zu kämpfen haben, von entscheidender Bedeutung sind.

Beide Optionen knüpfen die Kosten für LYFGENIA an die Leistung des Medikaments und steuern das Risiko der Kostenträger, während die klinische Erfahrung in den kommerziellen Rahmen übertragen wird. bluebird befindet sich in fortgeschrittenen Gesprächen mit den größten kommerziellen Kostenträgern des Landes und mehr als 15 Medicaid-Agenturen, die 80 % der Menschen mit Sichelzellanämie in den USA repräsentieren. LYFGENIA wird ab Anfang 2024 über bluebirds etabliertes nationales Netzwerk qualifizierter Behandlungszentren (Qualified Treatment Centers, QTCs) erhältlich sein, führende Gesundheitseinrichtungen mit Erfahrung in der Bereitstellung von Gen- und Zelltherapien im kommerziellen Rahmen. Einhundert Prozent dieser Zentren haben den Aktivierungsprozess für LYFGENIA eingeleitet.

Die Zentren werden nach und nach für die Bereitstellung von LYFGENIA aktiviert. 27 QTCs sind bereit, Patientenüberweisungen entgegenzunehmen und gehen davon aus, dass das gesamte Netzwerk bis zum Ende des ersten Quartals 2024 vollständig aktiviert sein wird. bluebirds Patientenunterstützungsprogramm my bluebird support wird jedem Patienten/jeder Familie, der/die sich für das Programm anmeldet, personalisierte Unterstützung in allen Phasen der Gentherapie bieten - von der Aufklärung und Entscheidungsfindung bis hin zur Überprüfung der Leistungen und der logistischen und finanziellen Unterstützung für berechtigte Patienten.

Die Patienten-Navigatoren von bluebird sind erfahrene Fachleute, die bereits erfolgreich Patienten mit kommerzieller und öffentlicher Versicherung unterstützt haben. Sie sind jetzt vor Ort, um den Zugang zu den FDA-zugelassenen Therapien von bluebird zu erleichtern.