bluebird bio, Inc. gab die Einreichung des Zulassungsantrags (BLA) für Lovotibeglogene Autotemcel (lovo-cel) bei der US Food and Drug Administration (FDA) für die Gentherapie bei Patienten mit Sichelzellkrankheit (SCD) ab 12 Jahren mit vaso-okklusiven Ereignissen (VOEs) in der Vorgeschichte bekannt. Die BLA enthält einen Antrag auf ein vorrangiges Prüfverfahren (Priority Review), das, wenn es bewilligt wird, die Prüfung des Antrags durch die FDA auf sechs Monate ab dem Zeitpunkt der Einreichung verkürzen würde, im Gegensatz zu einer Standardprüfungszeit von 10 Monaten. Im Falle einer Zulassung wäre lovo-cel die dritte von der FDA zugelassene Ex-vivo-Gentherapie für eine seltene genetische Erkrankung und die zweite FDA-Zulassung für eine vererbte Hämoglobinstörung. bluebird bio baut damit auf mehr als zehn Jahre Erfahrung in der Gentherapie.

Lovo-cel ist die am gründlichsten untersuchte Gentherapie in der Entwicklung für die Sichelzellkrankheit. Der BLA-Antrag basiert auf den Wirksamkeitsergebnissen von 36 Patienten in der HGB-206 Gruppe C-Kohorte mit einer durchschnittlichen Nachbeobachtungszeit von 32 Monaten und zwei Patienten in der HGB-210 Studie mit einer Nachbeobachtungszeit von jeweils 18 Monaten. Der BLA-Antrag umfasst auch Sicherheitsdaten von 50 Patienten, die im Rahmen des gesamten lovo-cel Programms behandelt wurden, darunter sechs Patienten mit einer Nachbeobachtungszeit von sechs oder mehr Jahren.

Die FDA hat Lovo-cel bereits den Orphan-Drug-Status, den Fast-Track-Status, den RMAT-Status (regenerative medicine advanced therapy) und den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung für die Behandlung von SCD zuerkannt.