Cabaletta Bio, Inc. gab bekannt, dass der vierte IND-Antrag (Investigational New Drug) des Unternehmens für CABA-201, eine 4-1BB-haltige, vollständig humane CD19-CAR T-Zell-Therapie, von der US Food and Drug Administration (FDA) für eine Phase 1/2-Studie bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) genehmigt wurde. Das Unternehmen plant, eine klinische Phase 1/2-Studie mit CABA-201 in zwei parallelen gMG-Kohorten auf der Grundlage des Autoantikörperstatus zu beginnen - eine Kohorte von sechs Patienten mit Acetylcholinrezeptor (AChR)-Antikörper-positiver gMG und eine zweite Kohorte von sechs Patienten mit AChR-Antikörper-negativer gMG. Cabalettas Fähigkeit, in seinen präklinischen Studien und klinischen Versuchen mit DSG3-CAART, MuSK-CAART und CABA-201 ausreichende Beweise für die Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit zu erbringen; das Risiko, dass die Ergebnisse, die mit dem in den jüngsten akademischen Veröffentlichungen verwendeten, ähnlich konzipierten Konstrukt beobachtet wurden, auch aufgrund des Dosierungsschemas, nicht auf die mit CABA-201 angestrebten Ergebnisse hinweisen; Risiken im Zusammenhang mit der Aktivierung von klinischen Studienzentren oder niedrigeren Rekrutierungsraten als erwartet; Risiken im Zusammenhang mit unerwarteten Sicherheits- oder Wirksamkeitsdaten, die während klinischer Studien beobachtet werden; Risiken im Zusammenhang mit volatilen Markt- und Wirtschaftsbedingungen und Notfällen im Gesundheitswesen; Risiken im Zusammenhang mit Cabalettas Fähigkeit, die beabsichtigten Anreize, die sich aus der Orphan Drug Designation und der Fast Track Designation für seine Produktkandidaten ergeben, zu erhalten und zu erkennen; Risiken im Zusammenhang mit der Einleitung und Durchführung von Studien und anderen Entwicklungsanforderungen für seine Produktkandidaten; das Risiko, dass einer oder mehrere der Produktkandidaten von Cabaletta nicht erfolgreich entwickelt und/oder vermarktet werden; und das Risiko, dass die Anfangs- oder Zwischenergebnisse präklinischer oder klinischer Studien keine Vorhersagekraft für künftige Ergebnisse in Verbindung mit künftigen Studien haben.

Eine Erörterung dieser und anderer Risiken und Unwägbarkeiten sowie anderer wichtiger Faktoren, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse von Cabaletta von den in den zukunftsgerichteten Aussagen enthaltenen Ergebnissen abweichen, finden Sie im Abschnitt "Risikofaktoren" in den Plänen des Unternehmens Cabaletta, separate klinische Studien der Phase 1/2 mit CABA-201 bei Patienten mit gMG, SSc, SLE und Myositis einzuleiten und voranzutreiben.