Chemomab Therapeutics Ltd. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Antrag des Unternehmens auf ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) zur Untersuchung von CM-101 in einer Phase-2-Studie bei Erwachsenen mit systemischer Sklerose (SSc) genehmigt hat. CM-101 ist der erste monoklonale Antikörper seiner Klasse, der in wichtige biologische Signalwege eingreift, die mit SSc und anderen schweren fibro-inflammatorischen Erkrankungen in Verbindung gebracht werden. In präklinischen Studien verringerte CM-101 die entzündlichen und fibrotischen Schäden an Lunge, Haut und Gefäßen - Organsysteme, die bei SSc-Patienten häufig betroffen sind. In frühen klinischen Studien war CM-101 gut verträglich, reduzierte die mit der Fibrogenese zusammenhängenden Biomarker und zeigte entzündungshemmende Wirkungen bei Patienten mit schwerer Lungenentzündung, nichtalkoholischer Fettlebererkrankung (NAFLD) und nichtalkoholischer Steatohepatitis (NASH). CM-101 hat von der FDA den Orphan Drug Status für SSc und für primär sklerosierende Cholangitis (PSC), eine seltene Lebererkrankung, erhalten. Die Phase 2 SPRING-Studie mit CM-101 bei PSC-Patienten läuft derzeit. Francesco Del Galdo, MD, PhD, Professor für experimentelle Medizin an der Universität von Leeds in Großbritannien und Leiter des Sklerodermie-Programms am Leeds Institute of Rheumatic and Musculoskeletal Medicine, ist der leitende Prüfarzt der Chemomab-Studie zur systemischen Sklerose. Über die Phase-2-Studie zu CM-101 bei systemischer Sklerose - die ABATE-Studie
Die ABATE-Studie (eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Aktivität von CM-101 bei Patienten mit systemischer Sklerose) wird 45 Patienten mit klinisch aktiver dermatologischer, vaskulärer oder pulmonaler Sklerose einschließen. Es wird erwartet, dass die Studienpopulation grob zwischen Patienten mit diffuser kutaner SSc und Patienten mit begrenzter SSc aufgeteilt wird. Die Studie ist darauf ausgelegt, die Sicherheit weiter zu bewerten und den biologischen und klinischen Wirksamkeitsnachweis für CM-101 als potenzielle Behandlung für Patienten mit SSc zu erbringen. Der primäre Endpunkt ist die Sicherheit. Zu den sekundären Endpunkten gehören mehrere serumbasierte biologische Marker und eine Reihe von explorativen biologischen und klinischen Ergebnissen, darunter der American College of Rheumatology Composite Response Index in Systemic Sclerosis (ACR-CRISS) und seine Revisionen (rCRISS). Die Studie umfasst eine 24-wöchige Doppelblindphase, in der die aktiv behandelten Patienten alle drei Wochen 10 mg/kg CM-101 per intravenöser Infusion erhalten, gefolgt von einer 24-wöchigen Open-Label-Erweiterung, in der alle Patienten eine 10 mg/kg-Dosis erhalten. Die Studie umfasst auch mehrere klinische Untersuchungen der Haut, der Blutgefäße und der Lungenfunktion. Es wird erwartet, dass die Studie zusätzliche Informationen über die Krankheitsmechanismen liefert, Daten zur Verfügung stellt, die für künftige Strategien zur Patientenstratifizierung relevant sind, und die Auswahl geeigneter Endpunkte für künftige Studien ermöglicht. Eine erste Auswertung der Daten ist für die zweite Hälfte des Jahres 2024 geplant.