Denali Therapeutics Inc. gab bekannt, dass auf dem 19. jährlichen WORLDSymposiumo, das vom 22. bis 26. Februar 2023 in Orlando, Florida, stattfindet, Präsentationen zu den Enzymtransportvehikel (ETV)-Entwicklungsprogrammen DNL310 (ETV:IDS) und DNL126 (ETV:SGSH) gehalten werden. DNL310 ist eine ETV-fähige Enzymersatztherapie für das Gehirn, die zur Behandlung der verhaltensbedingten, kognitiven und physischen Manifestationen von MPS II (Hunter-Syndrom) entwickelt wurde. Denali untersucht DNL310 in der globalen Phase 2/3 COMPASS-Studie, die Teilnehmer mit MPS II in Nordamerika, Südamerika und Europa aufnimmt, sowie in einer offenen, einarmigen Phase 1/2-Studie.

DNL126 ist Denalis zweites, am weitesten fortgeschrittenes ETV-fähiges Programm in der Entwicklung für die potenzielle Behandlung von MPS IIIA (Sanfilippo-Syndrom Typ A), für das Denali in der ersten Hälfte des Jahres 2023 einen IND-Antrag (Investigational New Drug) stellen will. Die Präsentationen zu DNL310 werden neue Zwischenergebnisse zu Biomarkern, Sicherheit, explorativen klinischen Ergebnissen und einer Analyse der Toilettengängigkeit aus der laufenden Phase 1/2-Studie sowie dem Phase 2/3 COMPASS-Studiendesign umfassen. Darüber hinaus werden in einem weiteren Vortrag Daten aus präklinischen Studien zu DNL126 in einem MPS IIIA-Mausmodell vorgestellt.