INOVIO gab bekannt, dass sein führender DNA-Medikamentenkandidat INO-3107 im Rahmen des Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) der britischen Regierung als innovatives Medikament eingestuft worden ist. Die ILAP-Lenkungsgruppe hat INO-3107 für die Behandlung von Patienten mit rezidivierender respiratorischer Papillomatose (RRP), einer schwächenden, chronischen, seltenen Erkrankung der Atemwege, die durch HPV-6 und/oder HPV-11 verursacht wird, den so genannten Innovationspass verliehen. Der Innovation Passport ist der Einstieg in das ILAP, das darauf abzielt, die Markteinführung zu beschleunigen und den Zugang der Patienten zu Arzneimitteln im Vereinigten Königreich zu erleichtern.

Der Innovation Passport bietet einen einheitlichen, gestrafften Fahrplan für die behördliche Zulassung und die Meilensteine der Entwicklung. Die Empfänger des Innovationspasses erhalten Zugang zu einer Reihe von Entwicklungsinstrumenten, die den Design-, Entwicklungs- und Zulassungsprozess in Großbritannien unterstützen, sowie die Möglichkeit, den Beitrag der Behörden und anderer Interessengruppen zu verbessern. Zu den besonderen Vorteilen des ILAP gehören die Möglichkeit einer 150-tägigen beschleunigten Bewertung des Zulassungsantrags (MAA), eine fortlaufende Überprüfung und eine kontinuierliche Nutzen-Risiko-Bewertung.

Das ILAP wird in Zusammenarbeit mit der britischen Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA), dem All Wales Therapeutics and Toxicology Centre, dem National Institute for Health and Care Excellence und dem Scottish Medicines Consortium, das zu Healthcare Improvement Scotland gehört, durchgeführt. Die MHRA hat ILAP Anfang 2021 ins Leben gerufen, um die Entwicklung und den Zugang zu vielversprechenden Medikamenten in den frühen Entwicklungsstadien zu beschleunigen. Der Pfad ist Teil des Plans Großbritanniens, die Entwicklung von Biowissenschaften in der Zeit nach dem Brexit anzuziehen.

INO-3107 soll eine antigenspezifische T-Zellen-Reaktion sowohl gegen HPV-6- als auch gegen HPV-11-Proteine hervorrufen. Diese zielgerichteten T-Zellen sollen HPV-6- und HPV-11-infizierte Zellen aufspüren und abtöten, um so möglicherweise das Wachstum neuer Papillome zu verhindern oder zu verlangsamen. In einer mit INO-3107 durchgeführten klinischen Phase-1/2-Studie kam es bei 81,3 % (26/32) der Patienten im Jahr nach der Verabreichung von INO-3107 zu einem Rückgang der chirurgischen Eingriffe im Vergleich zum Vorjahr, darunter 28,1 % (9/32), die während oder nach dem Dosierungsfenster keinen chirurgischen Eingriff benötigten.

Bei den Patienten in der Studie wurden im Jahr vor der Verabreichung im Median 4 Operationen (2-8) durchgeführt. Nach der Dosierung kam es zu einem medianen Rückgang von 3 chirurgischen Eingriffen (95% Konfidenzintervall -3, -2). Zu Beginn der Studie (Tag 0) hatten die Patienten einen klinisch gerechtfertigten Eingriff zur chirurgischen Entfernung von RRP-Gewebe, aber jede Operation, die nach Tag 0 während des Dosierungsfensters durchgeführt wurde, wurde auf den Wirksamkeitsendpunkt angerechnet.

Die Behandlung mit INO-3107 führte in der Studie zu einer starken Immunreaktion, die aktivierte CD4-T-Zellen und aktivierte CD8-T-Zellen mit lytischem Potenzial induzierte. T-Zell-Reaktionen wurden auch in Woche 52 beobachtet, was auf eine anhaltende zelluläre Gedächtnisreaktion hindeutet. INO-3107 wurde von den Studienteilnehmern gut vertragen. Es traten überwiegend geringfügige (Grad 1) behandlungsbedingte Nebenwirkungen wie Schmerzen an der Injektionsstelle und Müdigkeit auf.

Wie andere DNA-Arzneimittel verfügt INO-3107 über die Fähigkeit, antigenspezifische T-Zellen zu generieren, die weder vor der Verabreichung noch nach der ersten Dosis durch eine Anti-Vektor-Immunität beeinträchtigt werden, die sich auf die Immunogenität auswirkt - im Gegensatz zu anderen T-Zell-generierenden Plattformen wie viralen Vektoren. Diese Eigenschaft von DNA-Medikamenten sollte es INO-3107 ermöglichen, die T-Zell-Antwort und die Gesamtwirksamkeit aufrechtzuerhalten, was es zu einer wichtigen therapeutischen Option für die Mehrheit der RRP-Patienten machen würde. Die FDA hat INO-3107 den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug) und eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy) zuerkannt und INOVIO mitgeteilt, dass es seine BLA im Rahmen des beschleunigten Zulassungsprogramms unter Verwendung der Daten aus der bereits abgeschlossenen Phase 1/2-Studie einreichen kann.

Die Europäische Kommission hat INO-3107 ebenfalls den Orphan Drug-Status verliehen. Das Verabreichungsgerät von INOVIO, CELLECTRA®, erhielt die CE-Kennzeichnung, ein regulatorischer Standard, der bescheinigt, dass ein Produkt die Sicherheits-, Gesundheits- und Umweltstandards der Europäischen Union erfüllt.