Die Liquidia Corporation gab ein Update zum klinischen Fortschritt ihrer Pipeline-Programme zur Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) und der pulmonalen Hypertonie im Zusammenhang mit interstitiellen Lungenerkrankungen (PH-ILD) mit ihren Prüfpräparaten YUTREPIA (Treprostinil) Inhalationspulver und L606, einer inhalativen Formulierung mit verzögerter Wirkstofffreisetzung von Treprostinil, die zweimal täglich mit einem Vernebler der nächsten Generation mit kurzer Wirkdauer verabreicht wird. In Bezug auf YUTREPIA wurde im Dezember 2023 der erste PH-ILD-Patient in die Open-Label Prospective Multicenter Study to Evaluate Safety and Tolerability of Dry Powder Inhaled Treprostinil in Pulmonary Hypertension, die sogenannte ASCENT-Studie, aufgenommen. In die ASCENT-Studie werden etwa 60 Probanden aufgenommen, um weitere Informationen über die Dosierung und das Verträglichkeitsprofil von YUTREPIA bei Patienten mit PH-ILD zu erhalten.

Außerdem werden explorative Wirksamkeitsendpunkte untersucht. YUTREPIA wird derzeit von der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) auf eine vorläufige Zulassung für PH-ILD geprüft. Das Zieldatum für den Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) ist der 24. Januar 2024. Die FDA hat zuvor bestätigt, dass Liquidia die Behandlung von PH-ILD ohne zusätzliche klinische Studien in die Zulassung von YUTREPIA aufnehmen kann.

In Bezug auf L606 schloss Liquidia im Dezember 2023 erfolgreich ein Treffen des Typs C mit der FDA ab und erzielte eine Einigung über die Zulassungsanforderungen für L606 auf dem 505(b)(2)-Regulierungspfad. Es wurde vereinbart, dass nur eine einzige placebokontrollierte Phase-3-Wirksamkeitsstudie bei PH-ILD-Patienten erforderlich ist, um die Indikationen zur Behandlung von PAH und PH-ILD zu unterstützen. Das Unternehmen bereitet sich darauf vor, im Laufe des Jahres 2024 eine globale Studie zu initiieren.

Liquidia wird auch die Rekrutierung von Patienten für seine laufende offene, multizentrische Sicherheitsstudie zu L606 bei US-Patienten mit PAH oder PH-ILD fortsetzen. In diese Studie werden etwa 60 Probanden aufgenommen, darunter PAH-Patienten, die keine Prostazykline einnehmen oder von Tyvaso oder Tyvaso DPI umgestellt werden, sowie PH-ILD-Patienten, die von Tyvaso oder Tyvaso DPI umgestellt werden. Die Studie ist nun zu mehr als einem Drittel abgeschlossen und umfasst einige Patienten, die bereits länger als ein Jahr erfolgreich mit L606 behandelt werden, und zwar in einer Dosierung, die mit 25 bis 27 Atemzügen Tyvaso, viermal täglich, vergleichbar ist.

Das Unternehmen geht derzeit davon aus, dass die offene Studie im Jahr 2024 vollständig abgeschlossen sein wird und beabsichtigt, auf medizinischen Konferenzen im weiteren Verlauf des Jahres Zwischenberichte zu geben.