PepGen Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase-1-Studie FREEDOM-DM1 zur Behandlung von DM1 mit PGN-EDODM1 behandelt wurde. Bei der klinischen Studie FREEDOM-DM1 handelt es sich um eine randomisierte, placebokontrollierte Studie mit einer aufsteigenden Einzeldosis, in die etwa 24 erwachsene Patienten mit DM1 aufgenommen werden sollen, um die Sicherheit und Verträglichkeit von PGN-EDODM1 zu untersuchen. Neben der Sicherheit, den Oligonukleotid-Muskelkonzentrationen und der PGN-EDODM1-Korrektur des Mis-Splicing von Transkripten werden auch die klinischen Ergebnisse, die sich auf DM1 auswirken, nach 28 Tagen und zu späteren Zeitpunkten nach einer einmaligen Gabe von PGN- DODM1 untersucht.

Gemäß dem Protokoll wird die Dosis von der Anfangsdosis von 5 mg/kg auf 10 mg/kg und dann auf 20 mg/kg erhöht. Jede Dosiseskalation wird auf der Grundlage der Auswertung von Sicherheitsdaten aus den vorherigen Dosiskohorten festgelegt.