PepGen Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in der offenen klinischen Phase-2-Studie CONNECT1-EDO51 mit PGN-EDO51 zur Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die für eine Exon 51-Skipping-Therapie in Frage kommen, behandelt wurde. PepGen hat bereits Daten aus einer Phase-1-Studie mit PGN-EDO51 bei 32 gesunden erwachsenen Freiwilligen vorgelegt. Im Vergleich zu öffentlich zugänglichen klinischen Daten für andere Exon-51-Skipping-Ansätze führte PGN-EDO51 bei gesunden Probanden nach einer einzigen Dosis zu den höchsten Werten beim Exon-51-Skipping.

Bei der klinischen Phase-2-Studie CONNECT1-EDO 51 handelt es sich um eine offene MAD-Studie, an der etwa 10 männliche Patienten im Alter von mindestens 8 Jahren mit DMD teilnehmen, die für einen Exon 51-Skipping-Ansatz in Frage kommen, um die Sicherheit und Verträglichkeit von PGN-EDO51 zu untersuchen. PGN-EDO 51, der führende klinische Kandidat von PepGen für die Behandlung von DMD, nutzt die firmeneigene Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO)-Technologie, um ein therapeutisches Oligonukleotid zu verabreichen, das auf die Ursache dieser verheerenden Krankheit abzielt. Die EDO-Plattform (Enhanced Delivery Oligonucleotide) von PepGen basiert auf mehr als einem Jahrzehnt Forschung und Entwicklung und nutzt zelldurchdringende Peptide, um die Aufnahme und Aktivität von konjugierten Oligonukleotidtherapeutika zu verbessern.

Diese zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten, ohne Einschränkung, Aussagen über das therapeutische Potenzial und das Sicherheitsprofil der Produktkandidaten, einschließlich PGN-EDO51, die Technologie, einschließlich der EDO-Plattform, das Design, den Beginn und die Durchführung klinischer Studien, einschließlich der klinischen Studie CONNECT1-EDO50, einschließlich der erwarteten Zeitpläne, der Dosierungen, der regulatorischen Wechselwirkungen, einschließlich des Entwicklungspfads für die Produktkandidaten, sowie der finanziellen Ressourcen und des Cashflows. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten gehören unter anderem Risiken in Bezug auf: Verzögerungen oder das Scheitern der erfolgreichen Einleitung oder des Abschlusses laufender und geplanter Entwicklungsaktivitäten für Produktkandidaten, einschließlich PGN-EDO 51; die Fähigkeit, Patienten in klinische Studien einzuschließen und diese abzuschließen, einschließlich der klinischen CON Connect1-EDO51-Studie, einschließlich der klinischen CONNECT1-EDO51-Studie, einschließlich der klinischen CONNECT1-EDO51-Studie; die Interpretation von klinischen und präklinischen Studienergebnissen kann falsch sein, oder es kann sein, dass in den klinischen Tests nicht der Grad an therapeutischer Aktivität beobachtet wird, den man aufgrund früherer klinischer oder präklinischer Ergebnisse erwartet; die Produktkandidaten sind möglicherweise nicht sicher und wirksam oder weisen in den klinischen Tests nicht die Sicherheit und Wirksamkeit auf; nachteilige Ergebnisse aus behördlichen Interaktionen, einschließlich Verzögerungen bei der behördlichen Prüfung, der Freigabe zum Fortfahren oder der Genehmigung durch die Aufsichtsbehörden in Bezug auf die Programme, einschließlich der Freigabe zum Beginn geplanter klinischer Studien von Produktkandidaten, einschließlich P GN-EDO51, oder andere behördliche Rückmeldungen, die Änderungen an den Entwicklungsprogrammen erfordern; Änderungen der behördlichen Rahmenbedingungen, die außerhalb der Kontrolle des Unternehmens liegen; unerwartete Erhöhungen der Kosten, die mit den finanziellen Ressourcen und dem Cashflow des Unternehmens zusammenhängen.