PepGen Inc.

PepGen Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Entwicklung der nächsten Generation von Oligonukleotid-Therapeutika mit dem Ziel, die Behandlung schwerer neuromuskulärer und neurologischer Krankheiten zu verändern. Die firmeneigene EDO-Plattform (Enhanced Delivery Oligonucleotide) nutzt zelldurchdringende Peptide, um die Aufnahme und Aktivität von konjugierten Oligonukleotid-Therapeutika zu verbessern. Die EDO-Peptide wurden so entwickelt, dass sie das Eindringen in das Gewebe, die Aufnahme in die Zellen und die Freisetzung in den Zellkern optimieren. Mit Hilfe dieser EDO-Peptide entwickelt das Unternehmen eine Pipeline von Oligonukleotid-Therapiekandidaten, die auf die Ursache schwerer Krankheiten abzielen. Die Pipeline des Unternehmens besteht aus zwei Programmen in der klinischen Phase: PGN-EDO51 für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die für das Exon 51-Skipping in Frage kommen, und PGN-EDODM1 für Patienten mit myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1). Darüber hinaus verfügt das Unternehmen über drei weitere Programme im präklinischen Stadium: PGN-EDO53, PGN-EDO45 und PGN-EDO44.