Rocket Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) den IND-Antrag (Investigational New Drug) des Unternehmens für RP-A601 genehmigt hat. RP-A601 ist ein auf AAV.rh74 basierender Gentherapiekandidat zur Behandlung der arrhythmogenen Kardiomyopathie aufgrund pathogener Varianten von Plakophilin 2 (PKP2-ACM), einer verheerenden vererbten Herzerkrankung, die zu lebensbedrohlichen Herzrhythmusstörungen, kardialen Strukturanomalien und plötzlichem Herztod führen kann. Die derzeitige Standardbehandlung für Patienten mit PKP2-ACM besteht aus medikamentöser Therapie, implantierbaren Kardioverter-Defibrillatoren (ICDs) und Ablationen, die jedoch nicht kurativ sind. Selbst bei einer Behandlung kann es zu lebensbedrohlichen Arrhythmien und einem Fortschreiten der Krankheit kommen.

Rocket verfügt auch über präklinische AAV-basierte Gentherapieprogramme für PKP2-arrhythmogene Kardiomyopathie (ACM) und BAG3-assoziierte dilatative Kardiomyopathie (DCM).