Rocket Pharmaceuticals erhält von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Status eines vorrangigen Arzneimittels (Prime) für die Gentherapie RP-A501 gegen die Danon-Krankheit
Am 31. Mai 2023 um 13:02 Uhr
Teilen
Rocket Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) RP-A501, die Gentherapie des Unternehmens auf der Basis von adeno-assoziierten Viren (AAV) zur Behandlung der Danon-Krankheit, einer verheerenden und tödlichen vererbten Kardiomyopathie, für die es keine Heilungstherapie gibt, den Status eines prioritären Arzneimittels (PRIME) erteilt hat. Kardiomyopathie, für die es keine heilenden Therapien gibt. Der PRIME-Status wurde aufgrund positiver Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus der klinischen Phase-1-Studie mit RP-A501 bei Patienten mit Morbus Danon und dem Potenzial von RP-A501, den hohen ungedeckten medizinischen Bedarf in dieser Bevölkerungsgruppe zu decken, erteilt. Der PRIME-Status bietet die Vorteile einer frühzeitigen und verstärkten Unterstützung durch die EMA für die Entwicklung von Arzneimitteln, die auf einen ungedeckten medizinischen Bedarf abzielen, sowie die Möglichkeit einer beschleunigten Prüfung des Zulassungsantrags. Rocket erhielt vor kurzem auch den RMAT-Status (Regenerative Medicine Advanced Therapy) für sein RP-A501 Programm, das auch die Status Fast Track, Orphan Drug (U.S.) und Rare Pediatric besitzt. Die Daten zeigten konsistente und robuste Verbesserungen bei mehreren klinischen und hochrelevanten Laborparametern, darunter die Expression des LAMP-2-Proteins, die Verringerung der autophagischen Vakuolen, das natriuretische Peptid im Gehirn (BNP), das hochempfindliche Troponin I sowie die Masse und Wanddicke der linken Herzkammer. Darüber hinaus kam es zu einer Verbesserung der Symptome, die anhand der Klassen der New York Heart Association beurteilt wurden, und der Lebensqualität, die mit dem Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire gemessen wurde. Bemerkenswert ist, dass die Verbesserungen und die Stabilisierung des BNP-Wertes bei den Phase-1-Patienten in direktem Gegensatz zu den Verschlechterungen standen, die bei den Patienten beobachtet wurden, die an einer gleichzeitigen prospektiven Studie zum natürlichen Verlauf teilnahmen. Die Ergebnisse zeigten Verbesserungen und/oder eine Normalisierung bei mehreren quantifizierbaren Parametern, die Kardiologen in der klinischen Praxis zur Risikobewertung und für Behandlungsentscheidungen verwenden.
Teilen
Zum Originalartikel.
Rechtliche Hinweise
Rechtliche Hinweise
Kontaktieren Sie uns, wenn Sie eine Korrektur wünschen
Rocket Pharmaceuticals, Inc. ist ein voll integriertes Biotechnologieunternehmen im Spätstadium der Entwicklung. Das Unternehmen treibt eine nachhaltige Pipeline von Gentherapien voran, die darauf abzielen, die Ursachen komplexer und seltener Erkrankungen zu beheben. Die auf lentiviralen Vektoren basierenden Gentherapien zielen auf hämatologische Erkrankungen ab und umfassen Programme im Spätstadium für Fanconi-Anämie, eine schwer zu behandelnde genetische Erkrankung, die zu Knochenmarkversagen und möglicherweise zu Krebs führt, sowie für Leukozyten-Adhäsionsdefizienz-I (LAD-I), eine schwere pädiatrische Erbkrankheit, die zu wiederkehrenden und lebensbedrohlichen Infektionen führt, die häufig tödlich verlaufen, und Pyruvat-Kinase-Mangel (PKD), eine monogene Erkrankung der roten Blutkörperchen, die zu einer verstärkten Zerstörung der roten Blutkörperchen und einer leichten bis lebensbedrohlichen Anämie führt. Darüber hinaus verfügt das Unternehmen über zwei klinische und ein präklinisches In-vivo-Programm mit adeno-assoziierten Viren (AAV), darunter Programme für die Danon-Krankheit, Plakophilin-2 Arrhythmogene Kardiomyopathie und BAG3 Dilated Cardiomyopathy.
Rocket Pharmaceuticals erhält von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Status eines vorrangigen Arzneimittels (Prime) für die Gentherapie RP-A501 gegen die Danon-Krankheit
ROCKET PHARMACEUTICALS, INC. 
