^Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR
Santhera wird heute um 14:30 MESZ / 13:30 BST / 08:30 EDT eine Telefonkonferenz
durchführen. Details dazu am Ende dieser Mitteilung.
  * Santhera erhält USD 90 Millionen bei Transaktionsabschluss (USD 75 Millionen
    in bar und USD 15 Millionen als Kapitalbeteiligung), zusätzlich USD 10
    Millionen bei FDA-Zulassung von Vamorolone bei Duchenne-Muskeldystrophie
    (DMD) und weitere USD 26 Millionen zur Zahlung von zulassungsbezogenen
    regulatorischen Meilensteinen an Dritte, sowie potenzielle
    Umsatzmeilensteine von bis zu USD 105 Millionen
  * Die Vereinbarung umfasst die Vermarktung von Vamorolone in der Indikation
    DMD in Nordamerika (NA) sowie die Rechte an allen potenziellen zukünftigen
    Indikationen
  * Catalyst wird Santhera bis zu einem tiefen zweistelligen Prozentsatz
    Lizenzgebühren zahlen und darüber hinaus entsprechende Lizenzverpflichtungen
    gegenüber Dritten auf Vamorolone-Verkäufen in NA übernehmen
  * Santhera wird sich künftig auf die europäische Vermarktung von Vamorolone
    bei DMD und die weitere Entwicklung der klinischen Pipeline konzentrieren
  * Santhera und Catalyst beabsichtigen, bei der klinischen Entwicklung und
    Finanzierung von Vamorolone für weitere Indikationen über DMD hinaus
    zusammenzuarbeiten
  * Der Erlös ermöglicht die Rückzahlung aller kurzfristigen Verbindlichkeiten
    bei Highbridge und eine allgemeine Stärkung der Bilanz
Pratteln,  Schweiz,  20. Juni 2023 -  Santhera  Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt,     dass     das     Unternehmen    eine    exklusive    Lizenz-    und
Kooperationsvereinbarung   für  Vamorolone  in  Nordamerika  (NA)  mit  Catalyst
Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CPRX), einem biopharmazeutischen Unternehmen, das
sich  auf  die  Vermarktung  neuartiger  Medikamente  für Patienten mit seltenen
Krankheiten  konzentriert, unterzeichnet  hat. Die  Gesamtvergütung für Santhera
beläuft  sich auf bis zu USD 231 Millionen (einschliesslich Kapitalbeteiligung),
zuzüglich   Lizenzgebühren   aus   Produktverkäufen,   mit  einem 
kurzfristigen
Bargeldzufluss von USD 126 Millionen.
Gemäss    den    Vertragsbedingungen    gewährt    Santhera    die    exklusiven
Vermarktungsrechte  für Vamorolone in  Nordamerika, d.h. in  den USA, Kanada und
Mexiko,  an  Catalyst.  Bei  Abschluss  der  Transaktion  erhält  Santhera  eine
Vorabzahlung  von  USD 75  Millionen  in  bar.  Zusätzlich  wird  Catalyst  eine
Kapitalbeteiligung  in Höhe von USD 15 Millionen  durch den Kauf von 14'146'882
Santhera-Aktien  zu  einem  Preis  von  CHF 0,9477  pro  Aktie  tätigen, was dem
volumengewichteten  Zehn-Tages-Durchschnittskurs entspricht,  der zwei  Tage vor
der  Unterzeichnung der  Vereinbarung endete.  Die Kapitalbeteiligung unterliegt
einer  sechsmonatigen Veräusserungssperre. Der  Erlös aus der Kapitalbeteiligung
wird  für  Phase-4-Studien  bei  DMD  und  die  gemeinsame  Entwicklung weiterer
Indikationen   verwendet.   Nach   der  für  den  26. Oktober 2023 (PDUFA-Datum)
erwarteten  FDA-Zulassung von  Vamorolone für  DMD soll  Santhera weitere USD 36
Millionen   von   Catalyst  erhalten,  wovon  Santhera  vertraglich  vereinbarte
Meilensteinzahlungen an Dritte (USD 26 Millionen) leistet. Darüber hinaus könnte
Catalyst umsatzabhängige Meilensteine in Höhe von bis zu USD 105 Millionen sowie
Lizenzgebühren im bis zu tiefen zweistelligen Prozentbereich an Santhera zahlen,
und  wird  ausserdem  die  entsprechenden  Lizenzverpflichtungen von Santhera an
Dritte auf Vamorolone-Verkäufen in allen Indikationen in NA übernehmen.
Dario  Eklund, Chief  Executive Officer  von Santhera,  kommentierte: "Duchenne-
Muskeldystrophie    hat    einen    schweren   und   derzeit   nicht   heilbaren
Krankheitsverlauf.  Alle Mitarbeitenden von Santhera arbeiten unermüdlich daran,
die  Entwicklung und Zulassung  von Vamorolone voranzutreiben,  um den Patienten
diese  wichtige  Behandlungsmöglichkeit  zur  Verfügung  zu  stellen.  Wir  sind
überzeugt,  dass Catalyst  gut positioniert  ist, um  den Wert von Vamorolone zu
maximieren  und -  vorbehältlich der  behördlichen Zulassung  - sicherzustellen,
dass  die Patienten in  Nordamerika diese vielversprechende  Therapie so schnell
wie  möglich erhalten. Catalyst kann eine beindruckende Erfolgsbilanz im Bereich
der   seltenen   und   neuromuskulären  Erkrankungen  vorweisen  und  ist  unser
ausgewählter   kommerzieller  Partner  für  Nordamerika  mit  einer  etablierten
Infrastruktur  und  einem  grossen  Engagement  für Patienten. Mit unserem neuen
Partner   freuen  wir  uns  auch  darauf,  gemeinsam  die  Therapievorteile  von
Vamorolone  in weiteren Indikationen zu erforschen. Als Teil dieser Vereinbarung
profitiert  Santhera  von  Vorab-,  Meilenstein-  und  Lizenzzahlungen,  was uns
erlaubt,  uns  auf  die  kommerzielle  Einführung  von  Vamorolone  in  DMD  und
zukünftigen anderen Indikationen in Europa zu konzentrieren."
In   Europa   plant  Santhera  die  Kommerzialisierung  von  Vamorolone  in  den
Kernländern  (u.a. Deutschland,  Frankreich, Grossbritannien,  Italien, Spanien,
Benelux)  und wird Partner  für die Kommerzialisierung  in allen anderen Ländern
suchen.  Der Marktzugang, der  Aufbau einer Kernorganisation  und die Einbindung
von  Interessengruppen in diesen vorrangigen Ländern  sind im Gange. Bereits vor
den  für Ende  des Jahres  erwarteten europäischen Zulassungsentscheiden
könnten
die  in Grossbritannien  und Frankreich  eingereichten Programme  für den frühen
Zugang  (EAP, early access program) die  Behandlung der ersten DMD-Patienten mit
Vamorolone ermöglichen. Für bestimmte Länder, in denen Santhera Vamorolone
nicht
direkt  vermarkten will,  darunter bestimmte  europäische Länder  und Japan, hat
Catalyst ein Erstverhandlungsrecht in Partnerschaftsgesprächen.
Der  U.S. Zulassungsantrag (NDA) für Vamorolone bei DMD wird derzeit von der FDA
geprüft,  die den 26. Oktober 2023 als Termin für ihren Zulassungsentscheid nach
dem  Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)  festgelegt hat. In Europa läuft die
Prüfung  des  Zulassungsantrags  (MAA,  marketing authorization application) für
Vamorolone  durch die Europäische  Arzneimittelagentur (EMA). Eine Stellungnahme
des  Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) wird  für das dritte Quartal 2023
erwartet, gefolgt von einem Zulassungsbeschluss der Europäischen Kommission (EK)
Ende   2023. Im   Vereinigten   Königreich   wird   derzeit  ein  entsprechender
Zulassungsantrag  von der  Medicines and  Healthcare products  Regulatory Agency
(MHRA)  geprüft. Vorbehältlich der Genehmigungen könnte Vamorolone sowohl in
den
ersten europäischen Ländern als auch in den USA Ende 2023 bzw. Anfang des ersten
Quartals 2024 auf den Markt kommen.
Für   Indikationen  ausserhalb  von  DMD  werden  Santhera  und  Catalyst  einen
gemeinsamen Lenkungsausschuss (JSC, Joint Steering Committee) einberufen, um die
gemeinsame klinische Entwicklung von Vamorolone für zusätzliche Indikationen auf
globaler  Ebene zu betreiben,  wobei sich beide  Parteien am Entwicklungsprozess
und an der Finanzierung beteiligen werden.
Der  Abschluss  der  Transaktion  wird  für  Anfang  des  dritten Quartals 2023
erwartet,  vorbehältlich der üblichen Bedingungen und behördlichen
Genehmigungen
in den USA.
Ausblick auf die Finanzierung
Die  kurzfristigen Erlöse  aus der  Vereinbarung mit  Catalyst belaufen sich auf
USD 100   Millionen   (Mittelzufluss   von   USD 126   Millionen  abzüglich  der
Meilensteinverpflichtung gegenüber Dritten in Höhe von USD 26 Millionen). Dieser
beträchtliche Mittelzufluss erweitert die Liquiditätsreichweite des Unternehmens
bis  ins erste  Quartal 2025 und  bildet eine  solide finanzielle  Grundlage für
künftige   Aktivitäten   wie   die  Weiterentwicklung  von  Vamorolone  und  die
Vermarktung  in Europa.  Darüber hinaus  werden die  Mittel auch zur Tilgung der
Umtauschanleihe  (exchangeable  notes)  von  Highbridge  verwendet, was zu einem
erheblichen Schuldenabbau führt und die Finanzlage des Unternehmens stärkt.
Berater
Centerview Partners und H.C. Wainwright & Co. fungierten als Transaktionsberater
für Santhera.
Telefonkonferenz
Santhera  wird  am  20. Juni  2023 um  14:30 MESZ  /  13:30 BST / 08:30 EDT eine
Telefonkonferenz  durchführen, um  die Vereinbarung  zu Vamorolone zu erläutern.
Teilnehmende  sind  eingeladen,  eine  der  folgenden  Nummern  anzurufen  (kein
Zugangscode erforderlich). Konferenzsprache ist Englisch.
Schweiz/Europa:  +41 58 310 50 00
GB:                +44 207 107 06 13
USA:               +1 631 570 56 13
Eine  Aufzeichnung wird etwa  zwei Stunden nach  Ende der Telefonkonferenz unter
https://www.santhera.com/ad-hoc-news abrufbar sein.
Über Vamorolone
Vamorolone  ist ein Wirkstoffkandidat, dessen  Wirkungsweise darauf beruht, dass
er an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen nachgeschaltete
Aktivität  verändert, und der daher als dissoziativer Entzündungshemmer gilt
[2-
5]. Dieser   Mechanismus   hat   das   Potenzial,   die   Wirksamkeit   von  den
Sicherheitsbedenken  gegenüber Steroiden zu  entkoppeln. Daher könnte Vamorolone
eine  Alternative  zu  den  bestehenden  Glukokortikoiden,  der  derzeitigen die
Standardtherapie  für  Kinder  und  Jugendliche  mit  DMD,  darstellen.  In  der
zulassungsrelevanten   VISION-DMD-Studie   erreichte   Vamorolone  den  primären
Endpunkt  Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND)  im Vergleich zu Placebo
(p=0,002)  nach 24 Behandlungswochen  und zeigte  ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil  [1]. In den bisherigen klinischen Studien war Vamorolone
im  Allgemeinen  sicher  und  gut  verträglich.  Die  am  häufigsten  gemeldeten
unerwünschten Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren
cushingoides  Aussehen, Erbrechen und  Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse
waren im Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Vamorolone  hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD erhalten
und  wurde von der FDA  als "Fast Track" und  "Rare Pediatric Disease" sowie von
der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD anerkannt.
Vamorolone  ist ein Prüfpräparat  und derzeit von  keiner Gesundheitsbehörde
für
die Anwendung zugelassen.
Referenzen:
[1]          Guglieri  M  et  al  (2022).  JAMA  Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480.                                           Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[2]        Mah   JK   et   al   (2022).  JAMA  Netw  Open.  2022;5(1):e2144178.
doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178.                                     Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2788382).
[3]         Guglieri M et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315
[4]         Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5]         Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die  Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  ist  eine  seltene, durch das X-Chromosom
bedingte  Erbkrankheit, die fast  ausschließlich Männer betrifft.  DMD ist durch
eine  Entzündung gekennzeichnet, die  bei der Geburt  oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äußert sich klinisch
durch
fortschreitende  Muskeldegeneration  und  -schwäche.  Wichtige  Meilensteine der
Krankheit  sind der Verlust  des Gehvermögens, der  Verlust der Selbsternährung,
der  Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer Kardiomyopathie.
DMD  reduziert die Lebenserwartung aufgrund  von Atem- und/oder Herzversagen bis
vor  dem vierten  Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide  sind der derzeitige Standard
für die Behandlung von DMD.
Über Catalyst Pharmaceuticals
With  exceptional  patient  focus,  Catalyst  is  committed  to  developing  and
commercializing   innovative   first-in-class   medicines   that   address  rare
neurological and epileptic diseases. Catalyst's flagship U.S. commercial product
is  FIRDAPSE®  (amifampridine)  Tablets  10 mg,  approved  for  the treatment of
Lambert-Eaton  myasthenic syndrome ("LEMS") for adults and for children ages six
and  up.  In  January  2023, Catalyst  acquired  the  U.S.  commercial rights to
FYCOMPA®  (perampanel)  CIII,  a  prescription  medicine approved in people with
epilepsy  aged four and  older alone or  with other medicines  to treat partial-
onset  seizures with or without secondarily  generalized seizures and with other
medicines  to treat  primary generalized  tonic-clonic seizures  for people with
epilepsy  aged 12 and  older. Further,  Canada's national  healthcare regulatory
agency,  Health Canada, has approved  the use of FIRDAPSE®  for the treatment of
adult  patients  in  Canada  with  LEMS.  For  additional  information about the
Company, please visit www.catalystpharma.com (http://www.catalystpharma.com).
Über Santhera
Santhera      Pharmaceuticals      (SIX:     SANN)     ist     ein     Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen  Medikamenten für seltene  neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen
mit  hohem medizinischem Bedarf spezialisiert  hat. Das Unternehmen besitzt eine
exklusive   Lizenz   für   alle   Indikationen   weltweit  für  Vamorolone,  ein
dissoziatives    Steroid    mit   neuartiger   Wirkungsweise,   das   in   einer
Zulassungsstudie   bei   Patienten   mit   Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  als
Alternative  zu  Standardkortikosteroiden  untersucht  wurde. Für Vamorolone zur
Behandlung  von DMD hat Santhera  bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA
ein  Zulassungsgesuch (NDA) bzw. bei  der europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
einen   Zulassungsantrag   (MAA)   in   Überprüfung   und   bei  der  britischen
Arzneimittelbehörde  MHRA (Medicines and  Healthcare products Regulatory Agency)
einen  MAA  eingereicht.  Die  klinische  Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur
Behandlung    von    zystischer    Fibrose   (CF)   und   anderen   neutrophilen
Lungenkrankheiten. Santhera hat die Rechte an ihrem ersten zugelassenen Produkt,
Raxone®  (Idebenone), ausserhalb Nordamerikas und Frankreichs zur Behandlung von
Leber  hereditärer Optikusneuropathie (LHON) an die Chiesi-Gruppe auslizenziert.
Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de.
Raxone(®) ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese  Mitteilung stellt weder ein Angebot  noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder  zum Kauf  von Wertpapieren  der Santhera  Pharmaceuticals Holding  AG dar.
Diese   Publikation   kann   bestimmte   zukunftsgerichtete  Aussagen  über  das
Unternehmen  und seine  Geschäftstätigkeit enthalten.  Solche Aussagen  sind mit
bestimmten  Risiken,  Unsicherheiten  und  anderen  Faktoren verbunden, die dazu
führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die
Leistungen
oder  Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen abweichen, die
in  diesen Aussagen ausgedrückt  oder impliziert werden.  Die Leser sollten sich
daher  nicht in unangemessener Weise  auf diese Aussagen verlassen, insbesondere
nicht   im  Zusammenhang  mit  Verträgen  oder  Investitionsentscheidungen.  Das
Unternehmen  lehnt jede Verpflichtung ab,  diese zukunftsgerichteten Aussagen zu
aktualisieren.
                                     # # #
°