Santhera Pharmaceuticals gab den Abschluss einer exklusiven Lizenzvereinbarung mit Sperogenix Therapeutics, einem auf seltene Krankheiten spezialisierten Unternehmen mit Sitz in China, bekannt. Im Rahmen dieser Vereinbarung wird Sperogenix Vamorolone für Indikationen im Bereich der seltenen Krankheiten einlizenzieren. Der Gesamtbetrag beläuft sich auf bis zu USD 124 Millionen, einschliesslich einer zweistelligen Vorauszahlung in bar und DMD-bezogener Meilensteinzahlungen in den USA in Höhe von insgesamt USD 20 Millionen sowie weiterer zweistelliger Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz. Die Vereinbarung sieht vor, dass Santhera Sperogenix Therapeutics die exklusiven Entwicklungs- und Vermarktungsrechte für Vamorolone in DMD und allen anderen Indikationen für seltene Krankheiten im Grossraum China (einschliesslich Festlandchina, Hongkong, Macau und Taiwan) gewährt. Santhera wird weiterhin für die Herstellung und Lieferung verantwortlich sein, während sich Sperogenix, ein von Lilly Asia Ventures und Morningside Ventures finanziertes Unternehmen für seltene Krankheiten mit Sitz in China, auf die Zulassungs- und Entwicklungsarbeit und die zukünftige Vermarktung konzentrieren wird. Sperogenix plant, nach der Zulassung durch die US-amerikanische FDA einen Zulassungsantrag für Vamorolon für DMD in China einzureichen, was zu einem Markteintritt in China bereits im Jahr 2024 führen könnte. Aufgrund der großen Patientenbasis und des hohen ungedeckten Bedarfs bieten sich in China erhebliche Chancen im Gesundheitssektor. Regulierungsreformen haben zu einer steigenden Zahl von Zulassungen und Markteinführungen innovativer Arzneimittel geführt [1]. DMD steht auf der chinesischen Liste der seltenen Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf, der von der chinesischen Regierung anerkannt wird [2]. Die geschätzte Prävalenz von DMD könnte bei bis zu 70.000 Patienten liegen, wobei die Zahl der Diagnosen steigt, so dass immer mehr Patienten Zugang zur Behandlung in Expertenzentren haben. Derzeit gibt es in China keine zugelassene Behandlung für DMD. Sperogenix wird proaktiv mit den Gesundheitsbehörden in China zusammenarbeiten, um einen beschleunigten Zulassungsprozess für Vamorolone zu erreichen. Santhera beabsichtigt, Vamorolone für die Behandlung von DMD durch ihre eigene Organisation in den Vereinigten Staaten und den Hauptmärkten in Europa zu vermarkten und strebt Kooperationen ausserhalb dieser Regionen für DMD und für weitere Indikationen weltweit an. Das Unternehmen wird in den USA im ersten Quartal 2022 ein NDA-Gesuch einreichen und damit den Weg für eine erste Markteinführung bereits Anfang 2023 in den USA ebnen, gefolgt von einem europäischen Zulassungsgesuch im zweiten Quartal 2022. Santhera schätzt das Spitzenumsatzpotenzial für Vamorolon allein in der Indikation DMD auf über USD 500 Millionen in den USA und den fünf grossen europäischen Ländern zusammen.