Sutro Biopharma, Inc. gab bekannt, dass seine Forschungskollaborateure Daten zur antileukämischen Aktivität von Luveltamab Tazevibulin (luvelta), einem neuartigen, auf den Folatrezeptor-a (FR-a) zielenden ADC, bei pädiatrischen Patienten mit rezidivierter/refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) des Typs CBFA2T3-GLIS2 (CBF/GLIS), allgemein bekannt als AML mit RAM-Phänotyp, vorgestellt haben. Die Daten zeigten, dass die Behandlung mit Luvelta zu bedeutenden klinischen Reaktionen, einschließlich einer kompletten Remission (CR), führte und das Gesamtüberleben (OS) verlängerte, so dass einige Patienten potenziell kurative Therapien wie eine hämatopoetische Stammzelltransplantation erhalten konnten. Diese Patienten wurden im Rahmen des IND-Mechanismus für einen einzigen Patienten behandelt.

Diese Daten wurden in einer Posterpräsentation auf der 65th American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition (ASH 2023) in San Diego, CA, vorgestellt. Die AML vom Subtyp CBF/GLIS ist eine seltene und hochgradig tödliche Form der Leukämie, die ausschließlich bei Säuglingen und Kleinkindern auftritt, wobei das Durchschnittsalter bei 18 Monaten liegt. Es gibt keine speziell für diese Form der Leukämie zugelassenen Therapien, und sie ist resistent gegen die herkömmliche Chemotherapie, mit einer Versagerquote von über 80% bei der Induktion.

Da es keine wirksame Behandlung gibt, liegt die Zwei-Jahres-Überlebensrate von Kindern, bei denen diese Krankheit diagnostiziert wird, bei nur 15%. Jüngste Studien haben gezeigt, dass FOLR1, das für FolRa kodiert, in der normalen Hämatopoese stumm ist, aber durch die CBF/GLIS-Fusion in einzigartiger Weise induziert wird. 25 pädiatrische Patienten mit rezidivierter/refraktärer AML vom CBF/GLIS-Subtyp wurden im Rahmen des Compassionate Use mit Luvelta in Dosen von bis zu 4,3 oder 5,2 mg/kg alle zwei bis vier Wochen für eine mediane Dauer von 15,9 Wochen (3-73,1) behandelt, wobei die Mehrheit der Patienten mindestens fünf Dosen (68%) erhielt.

Von den 25 behandelten Patienten hatten 19 =5% Blasten (morphologische Erkrankung oder MD) und 8 hatten < 5% Blasten (submorphologische Erkrankung oder SMD)5. Die kollektiven Ergebnisse zeigen, dass die Behandlung mit Luvelta bei einem breiten Spektrum von Patienten in verschiedenen Situationen klinisch bedeutsame und dauerhafte Reaktionen hervorrief, darunter bei Patienten mit oder ohne vorherige Stammzelltransplantation und in Monotherapie oder in Kombination mit zytotoxischer Therapie. Diese Daten wurden von den behandelnden Ärzten erstellt und von Sutro gesammelt und für die Präsentation freigegeben.