Taysha Gene Therapies, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen die Entwicklung seines TSHA-120-Programms zur Behandlung der axonalen Riesenneuropathie (GAN) einstellen wird, nachdem die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) eine Rückmeldung zu einem Treffen des Typs C bezüglich eines Zulassungspfads für TSHA-120 gegeben hat. Darüber hinaus gab Taysha bekannt, dass Astellas Gene Therapies, Inc. (auch bekannt als Audentes Therapeutics, Inc. (d/b/a Astellas Gene Therapy)) (Astellas) beschlossen hat, seine Option auf eine exklusive Lizenz für TSHA-120 im Rahmen der Optionsvereinbarung zwischen Astellas und Taysha nicht auszuüben. Im Jahr 2022 reichte Taysha bei der FDA im Rahmen eines Typ-B-End-of-Phase-2-Meetings eine Teilmenge der verfügbaren Daten aus einer klinischen Phase-1/2-Studie ein, in der TSHA-120 zur Behandlung von GAN untersucht wurde und die von den NIH initiiert wurde.

Zu den Rückmeldungen der FDA gehörte die Notwendigkeit, die Heterogenität des Krankheitsverlaufs bei GAN und die Abhängigkeit von MFM32 als primärem Endpunkt in einer unverblindeten Studie zu berücksichtigen. Um einen möglichen regulatorischen Weg für TSHA-120 weiter zu erörtern, reichte Taysha im Juni 2023 bei der FDA eine neue umfassende Analyse der Gesamtheit der Daten aus der Natural History und der Interventionsstudie ein, in der funktionelle und biologische Messungen mit einem Disease Progression Model (DPM) verglichen wurden. Das Feedback der FDA zum Typ-C-Treffen zeigte, dass die FDA weiterhin eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie als optimalen Weg zum Nachweis der Wirksamkeit von TSHA-120 empfiehlt.

Neben anderen Bereichen des Feedbacks gab die FDA auch einen möglichen Weg für eine einarmige Studie mit einer externen Kontrollgruppe vor, die mit den zu behandelnden Patienten anhand mehrerer prognostischer Faktoren abgeglichen wird, und empfahl eine längere Nachbeobachtung, um mögliche Verzerrungen zu berücksichtigen.