4D Molecular Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) den RMAT-Status für den genetischen Medikamentenkandidaten 4D-150 zur intravitrealen Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration (feuchte AMD) erteilt hat. Die FDA erteilte den RMAT-Status aufgrund des Potenzials von 4D-150, den ungedeckten medizinischen Bedarf in dieser Bevölkerungsgruppe zu decken. Der RMAT-Status ist Teil des 21st Century Cures Act.

Jahrhunderts. Das Programm wurde geschaffen, um die Entwicklung und Prüfung von Therapien der regenerativen Medizin zur Behandlung, Veränderung, Umkehrung oder Heilung einer schweren Erkrankung zu beschleunigen. Der Erhalt des RMAT-Status bietet den Sponsoren alle Vorteile der Fast-Track- und Breakthrough-Therapy-Programme und ermöglicht eine frühzeitige, enge und häufige Interaktion mit der FDA mit dem Ziel, die Arzneimittelentwicklung zu beschleunigen. Die Ernennung folgt auf vorläufige klinische Daten der Phase 1 PRISM für 4D-150, die ein ermutigendes Sicherheits-, Verträglichkeits- und klinisches Aktivitätsprofil zeigten.

4D-150 hat das Potenzial, einen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken, um die langfristige Sehschärfe sicher zu erhalten und gleichzeitig die Notwendigkeit wiederholter intravitrealer Injektionen zu vermeiden. 4DMT arbeitet derzeit mit der FDA und der EMA an vorläufigen Plänen für eine klinische Phase-3-Studie und wird voraussichtlich im Februar 2024 ein Update zusammen mit den Zwischenergebnissen der randomisierten Phase-2-PRISM-Studie zu 4D-150 vorlegen. Im Juli 2023 gab 4DMT bekannt, dass eine Dosisansprache zugunsten der höchsten getesteten Dosis von 3E10 vg/Auge nachgewiesen wurde, einschließlich einer vielversprechenden Verringerung der zusätzlichen Anti-VEGF-Injektionen (4 von 4 auswertbaren Patienten ohne Injektionen) und einer klinisch bedeutsamen Verringerung der mittleren zentralen Subfelddicke (CST) nach 36 Wochen in einer Patientengruppe mit hohem Anti-VEGF-Bedarf.

Bis Juli 2023 wurde das intravitreale 4D-150 bei allen Patienten in allen Dosierungen gut vertragen. Bei allen 15 Patienten traten während der Nachbeobachtung nach 36 Wochen keine Entzündungszellen des Grades =1, Hypotonie, dosislimitierende Toxizitäten oder behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE) auf. Darüber hinaus gab 4DMT bekannt, dass die Kohorte mit der Dosis 3E10 vg/Auge eine dauerhafte Verringerung der zusätzlichen Anti-VEGF-Injektionen über 36 Wochen hinaus zeigte, wobei 3 von 4 auswertbaren Teilnehmern über ein Jahr hinaus injektionsfrei blieben und ein Patient während einer maximalen Nachbeobachtungszeit von 80 Wochen injektionsfrei blieb, ohne dass eine Veränderung des Sicherheitsprofils beobachtet wurde.