Akero Therapeutics, Inc. berichtete über eine 36-wöchige Analyse von SYMMETRY, einer 96-wöchigen Phase-2b-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit seines führenden Produktkandidaten Efruxifermin (EFX) bei Patienten mit kompensierter Zirrhose (F4) aufgrund von nichtalkoholischer Steatohepatitis (NASH). Für den primären Endpunkt, die Verbesserung der Fibrose nach 36 Wochen, wurde ein Trend beobachtet. 22% bzw. 24% der mit 28mg bzw. 50mg EFX behandelten Gruppen erfuhren mindestens eine Verbesserung der Leberfibrose um eine Stufe und keine Verschlechterung der NASH, verglichen mit 14% unter Placebo. Darüber hinaus erfuhren 4% der Patienten in jeder der mit EFX behandelten Gruppen eine Verbesserung der Fibrose in drei oder zwei Stadien ohne Verschlechterung der NASH ?

von kompensierter Zirrhose (F4) zu F1 oder F2, verglichen mit 0% unter Placebo. Statistisch signifikante Raten der NASH-Resolution wurden in Woche 36 bei 63% bzw. 60% der Patienten in den mit 28 mg bzw. 50 mg EFX behandelten Gruppen beobachtet, verglichen mit 26% unter Placebo. Das sind die höchsten Ansprechraten, die bisher für die NASH-Resolution in dieser Patientengruppe berichtet wurden. Statistisch signifikante Verbesserungen wurden in beiden EFX-Gruppen auch bei nicht-invasiven Markern für Leberschäden und Fibrose, bei der Insulinsensitivität und bei den Lipoproteinen beobachtet.

Patienten mit Zirrhose aufgrund von NASH haben eine schlechte Prognose. Wenn sie keine Transplantation erhalten, überlebt nur die Hälfte mehr als 5 Jahre. Das liegt daran, dass die Population der normal funktionierenden Leberzellen stark dezimiert ist, so dass die Leber viel weniger in der Lage ist, ihre zahlreichen Funktionen zu erfüllen, die für die Gesundheit des Patienten entscheidend sind.

Die Überlebenschancen sind nicht nur schlecht, sondern mit dem Fortschreiten der Zirrhose bis hin zur Dekompensation und dem Endstadium der Erkrankung ist die Lebensqualität der Patienten stark beeinträchtigt. Dies unterstreicht den hohen ungedeckten medizinischen Bedarf, um das Fortschreiten der Zirrhose aufgrund von NASH zumindest aufzuhalten oder vorzugsweise umzukehren.