Akero Therapeutics, Inc. meldet, dass die ersten Patienten im Rahmen des Phase-3-Programms SYNCHRONY ihre ersten Dosen von Efruxifermin (EFX) erhalten haben. Zwei parallele, randomisierte, placebokontrollierte Studien sind angelaufen: SYNCHRONY Histology zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von EFX bei Patienten mit durch Biopsie bestätigter präzirrhotischer nichtalkoholischer Steatohepatitis/metabolischer Dysfunktion-assoziierter Steatohepatitis (NASH/MASH) und SYNCHRONY Real-World zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von EFX bei Patienten mit nicht-invasiv diagnostizierter NASH/MASH oder nichtalkoholischer Fettlebererkrankung/metabolischer Dysfunktion-assoziierter steatotischer Lebererkrankung (NAFLD/MASLD). In allen Phase-3-Studien mit EFX werden sich die Patienten EFX mit Hilfe der LyoJect 3S Zweikammerspritze selbst verabreichen, einer vorgefüllten Spritze, die für den kommerziellen Einsatz vorgesehen ist, falls EFX für die Vermarktung zugelassen wird.

Diese optimierte Formulierung liefert Blutspiegel von EFX, die mit denen der in früheren klinischen Studien verwendeten Flüssigformulierung vergleichbar sind. Für das erste Quartal 2024 wurde ein FDA Typ B, End-of-Phase-2 Meeting anberaumt, um das Design der geplanten SYNCHRONY Outcomes Studie zur Evaluierung von EFX bei der Behandlung von NASH/MASH Patienten mit kompensierter Zirrhose (F4) zu überprüfen. SYNCHRONY Outcomes, so wie es der FDA vorgeschlagen wurde, wird die Rückbildung der Fibrose auf der Grundlage der Histologie bewerten, mit dem Potenzial, Anträge auf eine beschleunigte bzw. bedingte Zulassung in den Vereinigten Staaten und Europa zu unterstützen, und Patienten mit Zirrhose hinsichtlich der langfristigen klinischen Ergebnisse verfolgen, um die vollständige Zulassung zu unterstützen.

Alle Besuche in Woche 96 der Phase-2b-Studie HARMONY, in der EFX für die Behandlung von präzirrhotischer NASH/MASH (F2-F3) untersucht wird, sind abgeschlossen worden. EFX ist auf eine bequeme, einmal wöchentliche Einnahme ausgelegt und wurde in den bisherigen klinischen Studien allgemein gut vertragen.