BridgeBio Pharma, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung, Erprobung und Bereitstellung von innovativen Medikamenten zur Behandlung von Patienten, die an genetisch bedingten Krankheiten und Krebserkrankungen leiden, die eindeutig genetisch bedingt sind. Die Pipeline der Entwicklungsprogramme des Unternehmens reicht von der frühen Forschung bis hin zu fortgeschrittenen klinischen Studien. Dazu gehören Acoramidis (AG10), ein niedermolekularer, nahezu vollständiger Transthyretin (TTR)-Stabilisator der nächsten Generation zur Behandlung der TTR-Amyloidose (ATTR); Infigratinib in niedriger Dosierung, ein oraler selektiver FGFR1-3-Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI), als Behandlungsoption für Kinder mit Achondroplasie; Encaleret, ein niedermolekularer Antagonist des Calcium-Sensing-Rezeptors (CaSR) zur Behandlung der autosomal dominanten Hypokalzämie Typ 1 (ADH1), und BBP-418, eine oral verabreichte, niedermolekulare Substratergänzungstherapie, die das Unternehmen für die Behandlung von LGMD2I, auch bekannt als LGMDR9, entwickelt.
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