Clene Inc. (zusammen mit seinen Tochtergesellschaften, "Clene") und seine hundertprozentige Tochtergesellschaft Clene Nanomedicine Inc. gaben aktualisierte MRT-Ergebnisse aus der doppelblinden, 48-wöchigen Phase-2-Behandlungsphase der VISIONARY-MS-Studie bei Patienten mit Multipler Sklerose (MS) bekannt. Diese explorativen MRT-Ergebnisse untermauern die zuvor gemeldeten statistisch signifikanten klinischen Verbesserungen des Sehvermögens bei geringem Kontrast und der globalen neurologischen Funktion bei stabilen MS-Patienten mit schubförmiger Erkrankung, die in der mITT-Population berichtet wurden. VISIONARY-MS untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von CNM-Au8(R) (15 mg oder 30 mg täglich) im Vergleich zu Placebo über einen Zeitraum von 48 Wochen bei stabilen schubförmig remittierenden MS-Patienten mit chronischer Optikusneuropathie.

Nahezu alle Teilnehmer wurden mit hochwirksamen krankheitsmodifizierenden Therapien (DMT) als Standardbehandlung behandelt. Aufgrund der begrenzten Teilnehmerzahl wegen der COVID-Pandemie wurde der Schwellenwert für die Signifikanz vor der Sperrung der Datenbank auf p=0,10 festgelegt und der FDA im statistischen Analyseplan vorgelegt. Die Studie wurde konzipiert, um die Hypothese zu untersuchen, dass die Unterstützung des neuronalen Energiestoffwechsels die neurologische Funktion bei Patienten mit MS schützt. Vor Beginn der VISIONARY-MS-Studie haben präklinische Daten den Wirkmechanismus von CNM-Au8 als Verbesserung des Energiestoffwechsels in den Neuronen beschrieben.

Die explorativen Endpunkte dieser Studie, einschließlich fortschrittlicher MRT-Bildgebung, wurden entwickelt, um die mechanistischen und biologischen Auswirkungen der Behandlung mit CNM-Au8 zu bewerten. Die MRT-Ergebnisse liefern Beweise für die strukturelle Integrität der Neuronen im Gehirn, die mit Hilfe der Diffusions-Tensor-Bildgebung ermittelt wurden. Diese zeigte statistisch signifikante Ergebnisse für die wichtigsten Metriken der axonalen Integrität und der Integrität der weißen Substanz, unabhängig von einer immunmodulatorischen Wirkung.