Clene Inc. und seine hundertprozentige Tochtergesellschaft Clene Nanomedicine Inc. gaben bekannt, dass die Zeitschrift The Lancetacos eClinicalMedicine kombinierte detaillierte Analysen der Phase-2-Studie RESCUE-ALS und ihrer offenen Verlängerungsstudie veröffentlicht hat. RESCUE-ALS war eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 2, in der die Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von CNM-Au8 bei 45 Teilnehmern (73% mit Beginn der Gliedmaßen, 27% mit Beginn der Bulbärfunktion) mit früher ALS über einen Behandlungszeitraum von 36 Wochen untersucht wurde. Der primäre Endpunkt war die prozentuale Veränderung des summierten Motor Unit Index (MUNIX) in Woche 36.

An den primären verblindeten Vergleichszeitraum schloss sich eine offene Verlängerungsphase (Open-Label-Extension, OLE) an, in der alle Teilnehmer einmal täglich 30 mg CNM-Au8 erhielten. 90% (36 von 45 Patienten) nahmen an der OLE teil. Clene gab die ersten Ergebnisse für RESCUE-ALS am 2. November 2021 bekannt. CNM-Au8 ist eine orale Suspension von Goldnanokristallen, die entwickelt wurde, um die neuronale Gesundheit und Funktion wiederherzustellen, indem die Energieproduktion und -nutzung gesteigert wird.

Die katalytisch aktiven Nanokristalle von CNM-Au8 treiben kritische zelluläre energieproduzierende Reaktionen an, die Neuroprotektion und Remyelinisierung ermöglichen, indem sie die neuronale und gliale Widerstandsfähigkeit gegenüber krankheitsrelevanten Stressfaktoren erhöhen. CNM-Au8 ist eine bundesweit eingetragene Marke von Clene Nanomedicine Inc.