Clene Inc. und seine hundertprozentige Tochtergesellschaft Clene Nanomedicine Inc. gaben bekannt, dass sie planen, bis zum 13. Juli ein Briefing Book bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) im Vorfeld einer bewilligten Interaktion vom Typ C einzureichen. Der Zweck der Interaktion mit der FDA, die im dritten Quartal 2024 stattfinden soll, besteht darin, Feedback über den möglichen Weg zur Einreichung eines neuen Zulassungsantrags (NDA) für CNM-Au8 als potenzielle Behandlung von ALS über den beschleunigten Zulassungsweg zu erhalten. Das Briefing Book von Clene enthält neue Post-Hoc-Analysen von Daten aus abgeschlossenen klinischen Studien und ist so konzipiert, dass es auf die Kommentare der FDA eingeht, die in einem vorangegangenen, im Dezember 2023 öffentlich angekündigten Treffen gemacht wurden und in dem Clene Feedback zum Potenzial für eine beschleunigte Zulassung erhalten hat.

Das Briefing Book enthält zusätzliche Analysen der Reduktion des Biomarkers Neurofilament Light (NfL), einen ausgereifteren Satz von Daten zum Überleben und zum funktionellen Nutzen sowie zusätzliche Belege für den potenziellen Wirkmechanismus von CNM-Au8, die nach Ansicht von Clene insgesamt eine beschleunigte Zulassung auf der Grundlage der NfL-Reduktion als Surrogatendpunkt unterstützen. Clene ist der Ansicht, dass diese neuen Analysen dazu dienen, das Potenzial von CNM-Au8 als Behandlung für Menschen mit ALS in Übereinstimmung mit den Standards für eine beschleunigte Zulassung weiter zu belegen. Clene hat auch Daten vorgelegt, die der Aufforderung der Behörde nachkommen, zusätzliche Informationen über den Zusammenhang zwischen dem vorgeschlagenen Wirkmechanismus von CNM-Au8 und der Verringerung der NfL sowie über den Zusammenhang zwischen der beobachteten Verringerung der NfL und den verbesserten klinischen Ergebnissen bei ALS-Patienten, einschließlich des Überlebens, zu liefern.

Weitere Einblicke in diese neuen Datenanalysen werden im Laufe des Jahres 2024 öffentlich vorgestellt. Clene plant, das Topline-Feedback der FDA nach Abschluss der Typ-C-Interaktion öffentlich bekannt zu geben.