CStone Pharmaceuticals gab bekannt, dass die chinesische Arzneimittelbehörde NMPA (National Medical Products Administration) den ergänzenden Zulassungsantrag (sNDA) für GAVRETO (Pralsetinib), einen selektiven RET-Inhibitor, für die Erstlinienbehandlung von Erwachsenen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem RET-Fusions-positivem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) genehmigt hat. GAVRETO wurde von CStone's Partner, Blueprint Medicines, entdeckt. CStone hat mit Blueprint Medicines ein exklusives Kooperations- und Lizenzabkommen für die Entwicklung und Vermarktung von GAVRETO in Greater China abgeschlossen, das das chinesische Festland, Hongkong, Macao und Taiwan umfasst.

GAVRETO war der erste zielgerichtete RET-Inhibitor, der von der chinesischen Arzneimittelbehörde NMPA zugelassen wurde. Die Therapie erhielt im März 2021 die Erstzulassung für die Behandlung von lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem RET-Fusions-positivem NSCLC nach platinbasierter Chemotherapie. Außerdem wurde es im März 2022 von der NMPA als erster selektiver RET-Inhibitor für die Behandlung von fortgeschrittenem RET-verändertem Schilddrüsenkrebs zugelassen. Seit seiner Markteinführung im Großraum China ist GAVRETO in etwa 200 Krankenhäusern und DTP-Apotheken erhältlich und wird in 130 Städten von kommerziellen Versicherungsprogrammen abgedeckt.

GAVRETO wurde aufgrund seines starken klinischen Profils in verschiedene klinische Leitlinien und Konsensus aufgenommen. Diese sNDA-Zulassung basiert auf den Ergebnissen der ARROW-Studie, einer globalen klinischen Studie der Phase 1/2, in der die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von GAVRETO bei Patienten mit RET-Fusions-positivem NSCLC, RET-mutiertem medullärem Schilddrüsenkrebs (MTC) und anderen fortgeschrittenen soliden Tumoren mit RET-Veränderungen untersucht wurde. Erst kürzlich, im Juni, wurden die aktualisierten Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der ARROW-Studie zu GAVRETO bei chinesischen Patienten mit RET-Fusions-positivem NSCLC in Cancer, einer weltweit anerkannten Fachzeitschrift für Onkologie, veröffentlicht, was eine weitere Anerkennung durch die internationale akademische Gemeinschaft seit der vorherigen Präsentation auf dem 2022 European Society for Medical Oncology Asia Congress (ESMO Asia) darstellt.

Die Daten zeigten, dass GAVRETO bei chinesischen Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem RET-Fusions-positivem NSCLC eine robuste und dauerhafte Anti-Tumor-Aktivität und ein überschaubares Sicherheitsprofil aufweist. Zum Stichtag (4. März 2022) waren insgesamt 68 Patienten mit fortgeschrittenem RET-Fusions-positivem NSCLC an 10 Standorten in China eingeschlossen und erhielten eine Anfangsdosis von 400 mg GAVRETO einmal täglich. Von diesen Patienten erhielten 37 eine vorherige platinbasierte Chemotherapie und 31 keine vorherige systemische Behandlung.

Das Ansprechen auf die Behandlung wurde durch eine verblindete unabhängige zentrale Überprüfung (BICR) gemäß den Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 bewertet. Wirksamkeit: Ein dauerhafter und langfristiger klinischer Nutzen von GAVRETO wurde sowohl bei therapienaiven als auch bei zuvor behandelten chinesischen Patienten mit fortgeschrittenem RET-Fusions-positivem NSCLC beobachtet. Die Ansprechrate bei den nicht behandelten Patienten war höher als bei den zuvor behandelten Patienten. Bei Patienten, die zuvor eine platinbasierte Chemotherapie erhalten hatten (Patienten mit messbarer Erkrankung zu Beginn der Behandlung, n=33), lag die bestätigte Gesamtansprechrate (ORR) bei 66,7%, darunter 1 komplettes Ansprechen (CR) und 21 Teilansprechen (PR).

Die Krankheitskontrollrate (DCR) erreichte 93,9%. Bei Patienten, die zuvor keine systemische Behandlung erhalten hatten (Patienten mit messbarer Erkrankung bei Studienbeginn, n=30), lag die bestätigte ORR bei 83,3%, darunter 2 CRs und 23 PRs. Die DCR lag bei 86,7%.

Es wurde ein langfristiger Überlebensvorteil beobachtet. Das mediane Gesamtüberleben (OS) wurde nicht erreicht. Sicherheit: GAVRETO hatte bei chinesischen Patienten ein allgemein überschaubares Sicherheitsprofil, wobei keine neuen Sicherheitssignale beobachtet wurden.