MaaT Pharma gab bekannt, dass das DSMB einstimmig empfohlen hat, die offene, einarmige klinische Phase-3-Zulassungsstudie mit MaaT013 bei akuter Graft-versus-Host Disease (aGvHD), genannt ARES, unverändert fortzusetzen. Die Gesamtansprechrate (ORR) übertraf die vordefinierten Annahmen des Protokolls. Daher kam das DSMB zu dem Schluss, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis bei ?hoher Wirksamkeit und geringer Toxizität?

in dieser Patientenpopulation günstig war. Das DSMB ist verantwortlich für die Bewertung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses mit besonderem Augenmerk auf die Sicherheit, die während des gesamten Studienverlaufs kontinuierlich überprüft wird. Wie im Protokoll vorgesehen, traf sich das DSMB am Tag 28 nach der Aufnahme von 30 Patienten, um eine spezifische Analyse der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten vorzunehmen.

Die Rekrutierung von Patienten für die ARES-Studie wurde fortgesetzt, während das DSMB die Daten überprüfte. Die Schlussfolgerungen der DSMB-Überprüfung lauten wie folgt: Sicherheitsprüfung: Auf der Grundlage der überprüften Daten von 30 Patienten wurden bisher keine Sicherheitsbedenken festgestellt. MaaT013 wurde gut vertragen, und das Profil der unerwünschten Ereignisse entsprach dem zuvor beobachteten Sicherheitsprofil von MaaT013 (über 170 Patienten, die bisher im Rahmen der Phase-2-Studie und des laufenden Early-Access-Programms behandelt wurden) und dem von Patienten mit aGvHD im Allgemeinen.

Darüber hinaus wurden Infektionen speziell überwacht und das DSMB kam zu dem Schluss, dass kein erhöhtes Infektionsrisiko beobachtet wurde und keine tödlichen Ereignisse auf MaaT013 zurückgeführt wurden. Bewertung der Wirksamkeit: Das Wirksamkeitsprofil von MaaT013 wurde von der unabhängigen Expertengruppe als höher eingeschätzt als in den Annahmen des Protokolls erwartet, was auf einen potenziellen Nutzen für behandlungsrefraktäre Patienten mit aGvHD hindeutet. Die Ergebnisse dieser prospektiven zulassungsrelevanten klinischen Studie bestätigen und verstärken frühere Ergebnisse bei einer vergleichbaren Patientenpopulation im Rahmen des Early-Access-Programms für MaaT013.

Positives Nutzen/Risiko-Verhältnis: Die umfassende Bewertung des DSMB kam zu dem Schluss, dass das Nutzen/Risiko-Verhältnis in der Phase-3-Studie mit ?hoher Wirksamkeit und geringer Toxizität? günstig war. Die nächsten Meilensteine für die Phase-3-Studie mit ARES sind: Mitte 2024, Auswertung des primären Endpunkts: Gastrointestinale Gesamtansprechrate (GI-ORR) an Tag 28 Mitte 2025, Bewertung des sekundären Endpunkts: Ein-Jahres-Gesamtüberleben Zur Erinnerung: ARES ist eine multizentrische, internationale, offene, einarmige Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von MaaT013 bei 75 Patienten mit GI-aGvHD des Grades II-IV, die refraktär gegenüber Steroiden und resistent oder intolerant gegenüber Ruxolitinib sind.