ProMIS Neurosciences Inc. gab eine Veröffentlichung bekannt, in der der Rezeptor für aktivierte C-Kinase 1 (RACK1) als neuartiger Angriffspunkt für fehlgefaltete Proteine bei ALS und frontotemporaler Lobärdegeneration (FTLD) identifiziert wird. Der Artikel, der in der Online-Ausgabe von Acta Neuropathologica Communications veröffentlicht wurde, trägt den Titel "Targeting RACK1 to alleviate TDP-43 and FUS proteinopathy-mediated suppression of protein translation and neurodegeneration". TAR DNA-binding protein 43 (TDP-43) und Fused in Sarcoma/Translocated in Sarcoma (FUS) sind Ribonukleoproteine, die mit der Pathogenese von ALS und FTLD in Verbindung gebracht werden. Unter normalen Bedingungen sind TDP-43 und FUS vorwiegend im Zellkern lokalisiert, wo sie an der Regulation der Proteinexpression beteiligt sind.

Bei Krankheiten werden sie jedoch typischerweise im Zytoplasma von Neuronen fehllokalisiert, wo sie Aggregate bilden. Die Autoren der Studie berichteten, dass pathologisches FUS und TDP-43 beide mit RACK1 ko-aggregieren, was zu einer Unterdrückung der Proteinsynthese führt. Sie konnten zeigen, dass die Entfernung (Knock-down) von RACK1 die Proteinsynthese in einem Zellsystem wiederherstellen und die Neurodegeneration in einem Fruchtfliegenmodell der Krankheit lindern kann.