Das Medikament Translarna wurde zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt, einer genetisch bedingten Erkrankung, die Muskelschwund verursacht und fast immer junge Männer betrifft. Das Medikament hatte 2014 in der Europäischen Union eine bedingte Zulassung für die Behandlung von Kindern ab fünf Jahren, die laufen können, erhalten.
Die negative Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) wird zur Rücknahme der Therapie in Europa führen, so das Unternehmen.
Die bedingte Zulassung eines Arzneimittels ermöglicht die Vermarktung von Medikamenten zur Behandlung lebensbedrohlicher Krankheiten, für die es nur wenige oder gar keine Behandlungsmöglichkeiten gibt, auch wenn noch keine umfassenden klinischen Daten vorliegen.
Nach Angaben der National Organization for Rare Disorders ist schätzungsweise eine von 3.500 männlichen Geburten weltweit von DMD betroffen. (Bericht von Mariam Sunny in Bengaluru; Bearbeitung durch Krishna Chandra Eluri und Shilpi Majumdar)